Galafold 123 mg 14 capsule rigide

Galafold è indicato per il trattamento a lungo termine negli adulti e negli adolescenti di età pari o superiore a 16 anni, con una diagnosi accertata di malattia di Fabry (carenza dell'α-galattosidasi A) e caratterizzati da una mutazione suscettibile .

Ipersensibilità al principio attivo o ad uno qualsiasi degli eccipienti elencati al paragrafo (qui non riportato) 6.1.

Nei pazienti che hanno iniziato o che sono passati alla terapia con Galafold si consiglia di monitorare periodicamente la funzione renale, i parametri ecocardiografici e i marker biochimici (ogni 6 mesi). In caso di deterioramento clinico significativo è necessario eseguire ulteriori valutazioni cliniche oppure considerare la sospensione del trattamento con Galafold.

Galafold non è indicato in pazienti con mutazioni non suscettibili .

Non è stata riscontrata una riduzione della proteinuria in pazienti trattati con Galafold.

L'uso di Galafold non è raccomandato in pazienti con severa insufficienza renale, definita da un tasso di filtrazione glomerulare stimato inferiore a 30 mL/min/1,73m² .

Dati limitati suggeriscono che la somministrazione concomitante di una dose singola di Galafold e di una infusione della terapia enzimatica sostitutiva standard accresca l'esposizione all'agalsidasi fino a 5 volte. Questo studio indica inoltre che l'agalsidasi non ha alcun effetto sulla farmacocinetica di migalastat. L'uso concomitante di Galafold con la terapia enzimatica sostitutiva non è indicato.

Dati in vitro suggeriscono che migalastat non è un induttore di CYP1A2, 2B6 o 3A4. Inoltre, migalastat non è un inibitore o un substrato di CYP1A2, 2A6, 2B6, 2C8, 2C9, 2C19, 2D6, 2E1 o 3A4/5. Migalastat non è un substrato per MDR1 o BCRP né un inibitore dei trasportatori di efflusso umani BCRP, MDR1 o BSEP. In aggiunta, migalastat non è un substrato per MATE1, MATE2-K, OAT1, OAT3 o OCT2 né è un inibitore dei trasportatori di captazione umani OATP1B1, OATP1B3, OAT1, OAT3, OCT1, OCT2, MATE1 o MATE2-K.

Il trattamento con Galafold deve essere iniziato e monitorato da medici specialisti con esperienza nella diagnosi e nel trattamento della malattia di Fabry. Galafold non è indicato per l'uso concomitante con la terapia enzimatica sostitutiva .

Il regime posologico raccomandato negli adulti e negli adolescenti di età pari o superiore a 16 anni è migalastat 123 mg (1 capsula) a giorni alterni e alla stessa ora.

Galafold non deve essere assunto per due giorni consecutivi. Se la dose viene completamente dimenticata nel giorno di somministrazione, il paziente dovrà assumere la dose dimenticata di Galafold solo se sono trascorse al massimo 12 ore dal normale orario di assunzione della dose. Se sono trascorse più di 12 ore, il paziente deve riprendere l'assunzione di Galafold nel giorno e all'ora di assunzione successivi, in base al programma di assunzione a giorni alterni.

La sicurezza e l'efficacia di Galafold nei bambini di età compresa tra 0 e 15 anni non è stata ancora stabilita. Non ci sono dati disponibili.

Non è necessario un aggiustamento della dose in base all'età .

Galafold è controindicato in pazienti con malattia di Fabry che hanno un GFR (tasso di filtrazione glomerulare) stimato inferiore a 30 mL/min/1,73 m² .

Non è necessario un aggiustamento della dose di Galafold in pazienti con compromissione epatica .

Per uso orale. Poiché l'esposizione a Galafold diminuisce di circa il 40% in caso di assunzione con il cibo, almeno 2 ore prima e 2 ore dopo l'assunzione di Galafold non si devono consumare alimenti, in modo da restare a digiuno per almeno 4 ore. In questo arco di tempo, è possibile consumare liquidi chiari, incluse le bibite gassate. Per garantire benefici ottimali per il paziente, Galafold deve essere assunto a giorni alterni alla stessa ora.

Le capsule devono essere deglutite intere. Le capsule non devono essere divise, rotte o frantumate.

In caso di sovradosaggio, si consiglia di sottoporsi alle cure mediche di base. La cefalea e i capogiri erano le reazioni avverse più comuni riportate con dosi di Galafold fino a 1250 mg e 2000 mg, rispettivamente.

Questo medicinale non richiede condizioni di conservazione a particolari temperature. Conservare nella confezione originale per proteggere il medicinale dall'umidità.