Myozyme 50 mg 1 flaconcino vetro 20 ml

Ultimo aggiornamento: 17 novembre 2017
Farmaci - Myozyme

Myozyme 50 mg 1 flaconcino vetro 20 ml




INDICE SCHEDA




INFORMAZIONI GENERALI



AZIENDA

Genzyme S.r.l.

MARCHIO

Myozyme

CONFEZIONE

50 mg 1 flaconcino vetro 20 ml

PRINCIPIO ATTIVO

alglucosidasi alfa

FORMA FARMACEUTICA

Polvere

GRUPPO TERAPEUTICO

Enzimi

CLASSE

H

RICETTA

medicinale soggetto a prescrizione medica limitativa, utilizzabile esclusivamente in ambiente ospedaliero o in struttura ad esso assimilabile - vietata la vendita al pubblico

SCADENZA

36 mesi

PREZZO

819,22 €


INDICAZIONI TERAPEUTICHE




A cosa serve Myozyme 50 mg 1 flaconcino vetro 20 ml

Myozyme è indicato per la terapia enzimatica sostitutiva (ERT) a lungo termine in pazienti con diagnosi confermata di malattia di Pompe (deficit di α-glucosidasi acida).

Myozyme è indicato in pazienti adulti e pediatrici di qualsiasi età.

Nei pazienti affetti dalla forma tardiva della malattia di Pompe le prove di efficacia sono limitate .


CONTROINDICAZIONI




Quando non dev'essere usato Myozyme 50 mg 1 flaconcino vetro 20 ml

Ipersensibilità ad esito potenzialmente fatale (reazione anafilattica) al principio attivo o ad uno qualsiasi degli eccipienti, quando il rechallenge non ha avuto successo .


AVVERTENZE E PRECAUZIONI D'USO




Cosa serve sapere prima di prendere Myozyme 50 mg 1 flaconcino vetro 20 ml

Ipersensibilità/Reazioni anafilattiche

Reazioni anafilattiche gravi e ad esito potenzialmente fatale, compreso shock anafilattico, sono state riferite in pazienti con forme ad esordio infantile e tardivo nel corso di infusioni di Myozyme . A causa del rischio di reazioni gravi legate all'infusione, al momento di somministrare Myozyme è necessario poter disporre tempestivamente di idonee misure di supporto medico, incluse apparecchiature di rianimazione cardiopolmonare. Nell'eventualità di grave ipersensibilità o reazioni di tipo anafilattico, considerare l'immediata interruzione dell'infusione di Myozyme ed istituire tutto il trattamento medico del caso. Attenersi agli standard clinici correnti per il trattamento di emergenza delle reazioni anafilattiche.

Reazioni associate all'infusione (IAR)

In circa metà dei pazienti trattati con Myozyme in studi clinici su forme ad esordio infantile, e nel 28% dei pazienti trattati con Myozyme in uno studio clinico sulla forma ad esordio tardivo sono insorte IAR, intese come qualunque evento avverso collegato insorto durante l'infusione o nelle ore successive all'infusione. Talune reazioni sono state di entità grave . I pazienti infantili trattati con dosi più elevate (40 mg/kg) tendevano a riferire più sintomi se insorgevano reazioni associate all'infusione. I pazienti con esordio infantile che sviluppano titoli anticorpali IgG elevati sembrano presentare un rischio maggiore di sviluppare reazioni associate all'infusione più frequenti. I pazienti con grave patologia (ad es. polmonite, sepsi) al momento dell'infusione con Myozyme sembrano presentare un rischio maggiore di reazioni associate all'infusione. Prima di somministrare Myozyme è dunque necessario considerare in modo accurato lo stato clinico del paziente. I pazienti devono essere monitorati attentamente e dovranno essere riferiti al titolare dell'autorizzazione all'immissione in commercio tutti i casi di IAR, reazioni ritardate e possibili reazioni immunologiche.

È necessario procedere con cautela nel somministrare nuovamente Myozyme ai pazienti nei quali insorgono IAR (e in particolare reazioni anafilattiche) . In presenza di effetti lievi e transitori potrebbe non essere necessario prestare cure mediche o sospendere l'infusione. La riduzione della velocità di infusione, la temporanea sospensione dell'infusione o il pretrattamento dei pazienti, normalmente con antistaminici orali e/o antipiretici e/o corticosteroidi, hanno consentito di gestire con efficacia gran parte delle reazioni avverse. Possono insorgere IAR in qualunque momento dell'infusione di Myozyme o generalmente fino a 2 ore dopo, ed esse sono più probabili con velocità di infusione più elevata.

I pazienti affetti da malattia di Pompe a stadio avanzato possono presentare compromissione della funzione cardiaca e respiratoria, con potenziale predisposizione ad un maggiore rischio di gravi complicanze in seguito a IAR. Pertanto, questi pazienti devono essere controllati più attentamente durante la somministrazione di Myozyme.

Immunogenicità

Durante gli studi clinici, gran parte dei pazienti ha sviluppato anticorpi IgG all'alglucosidasi alfa, solitamente entro 3 mesi dall'inizio della terapia. Per questo motivo si prevede che la maggior parte dei pazienti trattati con Myozyme svilupperà sieroconversione. I pazienti a esordio infantile trattati con dosi più elevate (40 mg/kg) tendevano a sviluppare maggiori titoli anticorpali IgG. Non sembra esservi correlazione tra l'esordio delle reazioni associate all'infusione e il tempo della formazione di anticorpi IgG. Un numero limitato di pazienti IgG-positivi valutati è risultato positivo per gli effetti inibitori dopo analisi in vitro. Per via della rarità della patologia e della limitata esperienza attuale, non si è ancora stabilito con certezza l'effetto della formazione di anticorpi IgG sulla sicurezza e sull'efficacia. La probabilità di ottenere scarsi risultati e di sviluppare titoli anticorpali IgG elevati e prolungati sembra maggiore nei pazienti CRIM-negativi (Cross Reactive Immunologic Material; pazienti in cui non è stata rilevata alcuna proteina GAA endogena dall'analisi Western blot) rispetto ai pazienti CRIM-positivi (pazienti in cui è stata rilevata la proteina GAA dall'analisi Western blot). Tuttavia, titoli anticorpali IgG elevati e prolungati si presentano anche in alcuni pazienti CRIM-positivi. La causa di uno scarso esito clinico e dello sviluppo di titoli anticorpali IgG elevati e prolungati viene ritenuta multifattoriale. I titoli anticorpali IgG devono essere controllati regolarmente.

I pazienti che manifestano reazioni di ipersensibilità possono essere sottoposti anche a test per gli anticorpi IgE verso l'alglucosidasi alfa e per altri mediatori dell'anafilassi. I pazienti che sviluppano anticorpi IgE verso l'alglucosidasi alfa sembrano presentare un rischio maggiore di IAR quando Myozyme viene risomministrato . Pertanto, tali pazienti devono essere monitorati più attentamente durante la somministrazione di Myozyme. Alcuni pazienti IgE positivi hanno ottenuto risultati positivi con una nuova somministrazione di Myozyme a una velocità di infusione ridotta con dosi iniziali inferiori e hanno continuato a ricevere Myozyme sotto attento monitoraggio clinico.

Reazioni immuno-mediate

Con alglucosidasi alfa sono state riportate gravi reazioni cutanee, forse immuno-mediate, tra cui lesioni cutanee ulcerative e necrotizzanti . È stata osservata sindrome nefrosica in pochi pazienti affetti da malattia di Pompe trattati con alglucosidasi alfa e nei soggetti con titoli anticorpali IgG elevati (≥ 102.400) . In questi pazienti la biopsia renale mostrava deposito di immuno-complessi. I pazienti miglioravano dopo interruzione del trattamento. Pertanto si consiglia di eseguire periodicamente l'analisi delle urine tra i pazienti con titoli anticorpali IgG elevati.

Durante la somministrazione di alglucosidasi alfa i pazienti devono essere tenuti sotto controllo per individuare eventuali segni e sintomi di reazioni sistemiche immuno-mediate a carico della cute o di altri organi. Se si manifestano tali reazioni immuno-mediate, si deve prendere in considerazione la sospensione della somministrazione di alglucosidasi alfa e deve essere iniziata una terapia medica appropriata. Occorre valutare i rischi e i benefici della ripresa della somministrazione di alglucosidasi alfa dopo la comparsa di una reazione immuno-mediata. In alcuni casi la ripresa del trattamento ha avuto successo e i pazienti hanno continuato a ricevere alglucosidasi alfa sotto stretto controllo medico.


INTERAZIONI




Quali farmaci o principi attivi possono interagire con l'effetto di Myozyme 50 mg 1 flaconcino vetro 20 ml

Non sono stati effettuati studi di interazione. Poiché si tratta di una proteina umana ricombinante, alglucosidasi alfa è un candidato improbabile per le interazioni farmaco-farmaco mediate dal citocromo P450.


POSOLOGIA E MODO DI SOMMINISTRAZIONE




Come si usa Myozyme 50 mg 1 flaconcino vetro 20 ml

Il trattamento con Myozyme deve essere somministrato sotto controllo di un medico esperto nella gestione dei pazienti affetti da malattia di Pompe o da altre patologie metaboliche o neuromuscolari ereditarie.

Posologia

La dose consigliata di alglucosidasi alfa è 20 mg/kg di peso corporeo, somministrati una volta ogni 2 settimane.

La risposta dei pazienti al trattamento deve essere controllata regolarmente, basandosi su una valutazione complessiva di tutte le manifestazioni cliniche della patologia.

Popolazione pediatrica e anziana

Non vi sono prove che dimostrino la necessità di speciali considerazioni al momento di somministrare Myozyme a pazienti pediatrici di qualsiasi età o anziani.

Insufficienza renale ed epatica

Non sono state valutate la sicurezza e l'efficacia di Myozyme in pazienti con insufficienza renale o epatica. Pertanto, non è possibile avanzare alcuna raccomandazione in merito alla posologia specifica per questi pazienti.

Modo di somministrazione

Myozyme deve essere somministrato mediante infusione endovenosa.

Le infusioni vanno somministrate in modo incrementale. L'iniziale velocità di infusione consigliata è 1 mg/kg/ora, con graduale aumento di 2 mg/kg/ora ogni 30 minuti in assenza di reazioni associate all'infusione (IAR), fino al raggiungimento della velocità massima di 7 mg/kg/ora. Per una descrizione delle IAR, vedere paragrafo (qui non riportato) 4.8.

Per istruzioni sulla ricostituzione e la diluizione del medicinale prima della somministrazione, vedere paragrafo (qui non riportato) 6.6.


SOVRADOSAGGIO




Cosa fare se avete preso una dose eccessiva di Myozyme 50 mg 1 flaconcino vetro 20 ml

Nessuna esperienza di sovradosaggio con alglucosidasi alfa. Negli studi clinici si sono utilizzate dosi fino a 40 mg/kg di peso corporeo.


CONSERVAZIONE




Conservare in frigorifero (2ºC – 8ºC).

Per le condizioni di conservazione del medicinale diluito, vedere paragrafo (qui non riportato) 6.3.






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