Sclerosi multipla, ecco i nuovi farmaci: potenti, variabili, tollerabili
L'approccio è decisamente ottimista: «Non c'è nessuna malattia neurologica, o forse non c'è nessuna malattia grave in assoluto che abbia visto uno sviluppo così poderoso in ambito terapeutico come la sclerosi multipla negli ultimi dieci anni».
Un parere molto confortante quello espresso da Giancarlo Comi, direttore dell'Istituto di neurologia sperimentale Inspe del San Raffaele di Milano e presidente della Società italiana di neurologia, soprattutto a ridosso della pubblicazione dell'indagine Atlas (divulgata a Copenaghen al Congresso europeo Ectrimis) che rivela come in Italia ci siano 2mila nuovi malati ogni anno (oggi sono 68mila) che in maggior parte, nel 75 per cento dei casi, sono donne. Le cause del sorgere della Sclerosi multipla sono ancora in parte sconosciute. Ma dal punto di vista terapeutico i passi in avanti sembrano notevoli.
Su cosa basa questa sua affermazione?
«La prova inconfutabile di tutto ciò è che oggi disponiamo di una decina di trattamenti che sono dotati di caratteristiche tra di loro molto diverse: quindi colpiscono la malattia in diverse fasi e sono dotati di una potenza e di una tollerabilità variabili. Come è noto in linea di massima più potente è un trattamento più rischi ha, quindi è evidente che disporre di terapie di caratura così variabile ci consente di sviluppare il concetto più avanzato delle terapie: ovvero la terapia personalizzata».
Che cosa vuole dire?
«La malattia ha un decorso variabile. Varia da soggetto a soggetto e, per ogni singolo soggetto, varia da momento a momento. Ebbene noi oggi possiamo scegliere come comportarci con ogni malato in ogni singolo momento del suo decorso. Con l'obiettivo di ridurre i rischi massimizzando i benefici. È un cambiamento d'orizzonte di grande rilevanza».
Il merito è dei nuovi farmaci?
«Esatto. Da più di un anno abbiamo in Italia una terapia orale il cui principio attivo è il Fingolimod. È un farmaco con un'azione molto particolare perché è in grado di inibire l'aggressività delle cellule bianche del sangue, i linfociti, che in questa malattia sono come impazzite e vanno a colpire il sistema nervoso. Questo farmaco fa in modo che quando i linfociti nel loro peregrinare in giro per il corpo passano nei linfonodi rimangono intrappolati. Così non possono più andare in giro a fare danni. Non solo, il farmaco agisce anche su alcune cellule del sistema nervoso come neuroni e astrociti con un effetto benefico neuroprotettivo».
Però lei prima parlava di più trattamenti...
«Infatti ci sono altri due altri farmaci orali appena approvati: il Teriflunomide e il Dimetilfumarato. Farmaci nuovi ma con antiche radici.
Il primo veniva usato in altre malattie autoimmuni e frena in modo intelligente i linfociti cioè agisce solo sui linfociti che sono in espansione, quelli che sono responsabili della malattia. Ha un'azione selettiva e ha una buona efficacia.
Altrettanto potente è anche il secondo nuovo farmaco che veniva usato per curare la psoriasi in Germania e in altri Paesi. E siccome anche la psoriasi è una malattia autoimmune a qualcuno è venuto in mente di andare a vedere come funzionavano le cose, anche perché alcuni pazienti che avevano tutte e due le malattie dicevano di trarre beneficio da questo farmaco. Infatti le sperimentazioni cliniche hanno confermato questo aspetto. Questo farmaco non uccide le cellule, ma modifica alcune vie che sono molto importanti per l'evoluzione del danno infiammatorio.
Un altro farmaco orale è il Laquinimob, in questi giorni sotto approvazione dell'Agenzia europea del farmaco, che è estremamente originale perché ha un'azione antinfiammatoria abbastanza modesta, ma si accumula nel tessuto nervoso dove ha la capacità di diminuire in modo molto significativo lo svilupparsi del danno degenerativo che è l'aspetto peggiore di questa malattia. A questi si aggiunge l'Alemtuzumab, che è potentissimo, un'arma di grande efficacia che attacca e distrugge la maggior parte dei linfociti. Un'azione così potente che dura più di un anno dalla somministrazione in modo acuto, infatti viene somministrato ripetutamente a distanza di pochi giorni. Proprio per questa sua forza la sua azione va sorvegliata attentamente perché può provocare dei problemi alla tiroide come dei problemi d'immunità secondaria. Questo è un farmaco che arriverà l'anno prossimo anche in Italia».
Uno scenario incoraggiante.
«Direi uno scenario profondamente cambiato tra questi nuovi farmaci e quelli che avevamo già in uso... però va detto che è indispensabile che questi strumenti vengano utilizzati intelligentemente. Serve un'organizzazione adeguata. Per questo la società che io presiedo sta mettendo a punto un modello organizzativo che metta a disposizione del malato una rete efficiente di centri. Devo dire che l'Italia parte benissimo: abbiamo più di 200 centri dove è possibile dispensare i farmaci e controllare la loro azione. Tutto ciò ci rende molto tranquilli».
E ottimisti.
«Sì, siamo ottimisti. Ovviamente il punto fondamentale è usarli bene e, soprattutto, usarli presto. La relazione d'apertura del congresso europeo che si è appena concluso, e che ho avuto l'onore di tenere, era proprio dedicata al trattamento precoce: prima che il danno diventi troppo rilevante e difficile da rimediare».
