Miglustat Accord 100 mg 84x1 capsule rigide

Ultimo aggiornamento: 17 dicembre 2018

Farmaci - Foglietto illustrativo Miglustat Accord

Miglustat Accord 100 mg 84x1 capsule rigide




INDICE SCHEDA



INFORMAZIONI GENERALI


TITOLARE AIC:

Accord Healthcare Limited

CONCESSIONARIO:

Accord Healthcare Italia S.r.l.

MARCHIO

Miglustat Accord

CONFEZIONE

100 mg 84x1 capsule rigide

PRINCIPIO ATTIVO
miglustat

FORMA FARMACEUTICA
capsula

GRUPPO TERAPEUTICO
Metabolici: regolatori metabolici diversi

CLASSE
A

RICETTA
medicinali soggetti a prescrizione medica limitativa, vendibili al pubblico su prescrizione di centri ospedalieri o di specialisti: specialisti dei centri regionali per le malattie rare

SCADENZA
48 mesi

PREZZO
5324,91 €

NATURA E CONTENUTO DEL CONTENITORE


Blister in PVC/PE/PCTFE-Alluminio confezionato in scatole da 14 x 1 o 84 x 1 capsule.

È possibile che non tutte le confezioni siano commercializzate.


FOGLIETTO ILLUSTRATIVO


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Foglietto illustrativo Miglustat Accord


INDICAZIONI TERAPEUTICHE


A cosa serve Miglustat Accord 100 mg 84x1 capsule rigide

Miglustat Accord è indicato per il trattamento orale della malattia di Gaucher di tipo 1 di pazienti adulti con sintomatologia da lieve a moderata. Miglustat Accord può solo essere utilizzato per il trattamento di pazienti per i quali la terapia di sostituzione enzimatica non è appropriata (vedere paragrafi 4.4 e 5.1).


POSOLOGIA E MODO DI SOMMINISTRAZIONE


Come si usa Miglustat Accord 100 mg 84x1 capsule rigide

La terapia deve essere eseguita da medici esperti nella gestione della malattia di Gaucher.

Posologia

Dosaggio nella malattia di Gaucher di tipo 1

Adulto

La dose iniziale raccomandata per il trattamento di pazienti adulti affetti dalla malattia di Gaucher di tipo 1 è di 100 mg tre volte al giorno.

Episodi diarroici hanno resa necessaria, in alcuni pazienti, la temporanea riduzione della dose a 100 mg una o due volte al giorno.

Popolazione pediatrica

L'efficacia di Miglustat Accord nei bambini ed adolescenti in età 0-17 anni affetti da malattia di Gaucher tipo 1 non è stata stabilita. Non ci sono dati disponibili.

Popolazioni speciali

Anziani

Non vi sono esperienze riguardo l'impiego di Miglustat Accord in pazienti con età maggiore di 70 anni.

Danno renale

I dati farmacocinetici indicano una maggiore esposizione sistemica al miglustat nei pazienti con danno renale. In pazienti con clearance della creatinina normalizzata pari a 50-70 ml/min/1,73 m2, la somministrazione di Miglustat Accord deve iniziare con una dose di 100 mg due volte al giorno nei pazienti con malattia di Gaucher tipo 1.

In pazienti con clearance della creatinina normalizzata pari a 30-50 ml/min/1,73 m2, la somministrazione di Miglustat Accord deve iniziare al dosaggio di 100 mg una volta al giorno nei pazienti affetti dalla malattia di Gaucher di tipo 1. Se ne sconsiglia la somministrazione a pazienti con grave compromissione renale (clearance della creatinina < 30 ml/min/1,73 m2) (vedere paragrafi 4.4 e 5.2).

Compromissione epatica

Miglustat Accord non è stato valutato in pazienti con compromissione epatica.

Modo di somministrazione

Miglustat Accord può essere assunto con o senza cibo.


CONTROINDICAZIONI


Quando non dev'essere usato Miglustat Accord 100 mg 84x1 capsule rigide

Ipersensibilità al principio attivo o ad uno qualsiasi degli eccipienti.


AVVERTENZE E PRECAUZIONI D'USO


Cosa serve sapere prima di prendere Miglustat Accord 100 mg 84x1 capsule rigide

Tremore

Il 37% circa dei pazienti affetti dalla malattia di Gaucher di tipo 1 negli studi clinici hanno riportato tremore. Nella malattia di Gaucher di tipo 1, questi tremori sono stati descritti come tremore fisiologico eccessivo delle mani. Il tremore è iniziato solitamente entro il primo mese e, in molti casi, si è risolto nell'arco di 1-3 mesi nel corso del trattamento. La riduzione della dose può migliorare il tremore, solitamente entro pochi giorni, ma talvolta può rivelarsi necessario interrompere il trattamento.

Disturbi gastrointestinali

Eventi gastrointestinali, principalmente diarrea, sono stati osservati in più dell'80% dei pazienti, sia nei momenti iniziali del trattamento, che in maniera intermittente, durante il trattamento (vedere paragrafo 4.8). Verosimilmente il meccanismo è una inibizione delle disaccaridasi intestinali come la saccarasi-isomaltasi nel tratto gastrointestinale che comporta un ridotto assorbimento dei disaccaridi introdotti con la dieta. Nella pratica clinica si è osservato che gli eventi gastrointestinali indotti dal miglustat rispondono ad una modificazione personalizzata della dieta (ad esempio riduzione dell'apporto di saccarosio, lattosio ed altri carboidrati), al mantenimento dell'assunzione di miglustat tra i pasti e/o a medicinali antidiarroici come la loperamide. In alcuni pazienti può essere necessaria una temporanea riduzione della dose. I pazienti con diarrea cronica o altri eventi persistenti a livello gastrointestinale che non rispondono a questi provvedimenti dovrebbero essere studiati clinicamente. Miglustat Accord non è stato valutato in pazienti con una storia significativa di malattia gastrointestinale inclusi stati infiammatori dell'intestino.

Effetti sulla spermatogenesi

Durante l'assunzione di Miglustat Accord, è necessario che i pazienti di sesso maschile adottino affidabili metodi contraccettivi. Studi condotti sui ratti hanno dimostrato che il miglustat agisce negativamente sulla spermatogenesi, e sui parametri spermatici, e riduce la fertilità (vedere paragrafi 4.6 e 5.3). Fino a quando non saranno disponibili ulteriori informazioni, prima di tentare la procreazione i pazienti di sesso maschile dovrebbero interrompere il trattamento con Miglustat Accord e adottare affidabili metodi contraccettivi per i successivi 3 mesi.

Popolazioni speciali

A causa della scarsa disponibilità di informazioni, Miglustat Accord deve essere utilizzato con prudenza su pazienti con danno renale o compromissione epatica. Vi è uno stretto rapporto tra la funzione renale e la clearance del miglustat e l'esposizione al miglustat è notevolmente maggiore in pazienti con grave danno renale (vedere paragrafo 5.2). Attualmente, l'esperienza clinica acquisita su questi pazienti non è sufficiente per fornire raccomandazioni in merito al dosaggio. Si sconsiglia la somministrazione di Miglustat Accord a pazienti con grave danno renale (clearance della creatinina < 30 ml/min/1,73 m2).

Malattia di Gaucher di tipo 1

Sebbene non siano state effettuate comparazioni dirette con la Terapia di Sostituzione Enzimatica (ERT) in pazienti con Gaucher di tipo 1 non precedentemente trattati, non vi sono evidenze che Miglustat Accord presenti un vantaggio di efficacia e sicurezza rispetto alla ERT. La ERT è lo standard di terapia per i pazienti che necessitano di trattamento per la malattia di Gaucher di tipo 1 (vedi paragrafo 5.1). L'efficacia e la sicurezza di Miglustat Accord non sono state specificatamente valutate nei pazienti con una forma grave di malattia di Gaucher.

Si raccomanda un regolare controllo dei livelli di Vitamina B12 a causa di una elevata prevalenza di deficit della suddetta vitamina nei pazienti affetti da Malattia di Gaucher di tipo 1.

Sono stati riportati casi di neuropatia periferica nei pazienti trattati con miglustat in presenza o meno di condizioni concomitanti come il deficit di Vitamina B12 e la gammopatia monoclonale. La neuropatia periferica sembra essere più comune nei pazienti con malattia di Gaucher di tipo 1 piuttosto che nella popolazione generale. Tutti i pazienti dovrebbero essere sottoposti ad una iniziale valutazione neurologica ripetuta nel tempo.

Nei pazienti con Malattia di Gaucher di tipo 1 si raccomanda il controllo della conta piastrinica. Una lieve riduzione della conta piastrinica in assenza di sanguinamento è stata osservata in pazienti con Malattia di Gaucher di tipo 1 passati dalla ERT a Miglustat Accord.


INTERAZIONI


Quali farmaci o principi attivi possono interagire con l'effetto di Miglustat Accord 100 mg 84x1 capsule rigide

I pochi dati disponibili indicano che la somministrazione concomitante di miglustat con la sostituzione enzimatica con imiglucerasi nei pazienti affetti dalla malattia di Gaucher di tipo 1 può determinare una riduzione dell'esposizione al miglustat (in un piccolo studio a gruppi paralleli è stata osservata una riduzione di circa il 22% nella Cmax e 14% nell'AUC). Questo studio ha indicato inoltre che miglustat non ha alcun effetto o solo un effetto limitato sulla farmacocinetica dell'imiglucerasi.


SOVRADOSAGGIO


Cosa fare se avete preso una dose eccessiva di Miglustat Accord 100 mg 84x1 capsule rigide

Sintomi

Non sono stati rilevati sintomi acuti di sovradosaggio. Durante i trial clinici, miglustat è stato somministrato a pazienti HIV positivi a dosi che hanno raggiunto i 3000 mg/giorno per un periodo massimo di sei mesi. Tra gli eventi avversi osservati rientravano granulocitopenia, vertigini e parestesia. In un gruppo simile di pazienti, a cui venivano somministrate dosi di 800 mg/giorno di farmaco o superiori, sono state riscontrate leucopenia e neutropenia.

Trattamento

In caso di sovradosaggio si raccomanda un trattamento medico generale.


GRAVIDANZA E ALLATTAMENTO


Assumere Miglustat Accord 100 mg 84x1 capsule rigide durante la gravidanza e l'allattamento

Gravidanza

Non vi sono dati adeguati provenienti dall'uso del miglustat in donne in gravidanza. Studi condotti su animali hanno evidenziato una tossicità riproduttiva, compresa la distocia (vedere paragrafo 5.3). Il rischio potenziale per gli esseri umani non è noto. Miglustat attraversa la placenta e non dovrebbe essere utilizzato durante la gravidanza.

Allattamento

Non è noto se il miglustat venga secreto nel latte materno. Miglustat Accord non deve essere assunto durante l'allattamento.

Fertilità

Studi nei ratti hanno evidenziato che il miglustat influenza negativamente i parametri del liquido seminale (motilità e morfologia degli spermatozoi) riducendo, quindi, la fertilità (vedere paragrafi 4.4 e 5.3). In attesa della disponibilità di ulteriori informazioni, si raccomanda ai pazienti maschi, prima di cercare di concepire, di sospendere l'assunzione di Miglustat Accord ed adottare affidabili metodi contraccettivi per i 3 mesi successivi.

Le donne in età fertile devono adottare misure di contraccezione. I pazienti di sesso maschile in trattamento con Miglustat Accord devono impiegare metodi contraccettivi affidabili (vedi paragrafi 4.4 e 5.3).


GUIDA DI VEICOLI E USO DI MACCHINARI


Effetti di Miglustat Accord 100 mg 84x1 capsule rigide sulla capacità di guidare veicoli e sull'uso di macchinari

Miglustat Accord altera in modo trascurabile la capacità di guidare veicoli e di usare macchinari. Sono stati tuttavia riportati capogiri come reazione avversa comune e i pazienti che soffrono di capogiri devono pertanto astenersi dal guidare veicoli e dal fare uso di macchinari.


CONSERVAZIONE


Questo medicinale non richiede alcuna particolare condizione di conservazione.


PRINCIPIO ATTIVO


Ciascuna capsula contiene 100 mg di miglustat.

Per l'elenco completo degli eccipienti, vedere paragrafo 6.1.


ECCIPIENTI


Miglustat Accord 100 mg 84x1 capsule rigide contiene i seguenti eccipienti:

Granulato contenuto nella capsula

Sodio amido glicolato (Tipo A),

Povidone K30,

Stearato di magnesio.

Rivestimento esterno della capsula

Corpo della capsula

Gelatina,

Biossido di titanio (E171).

Testa della capsula

Gelatina,

Biossido di titanio (E171).





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