Miglustat Accord 100 mg 84x1 capsule rigide

Miglustat Accord 100 mg 84x1 capsule rigide è un medicinale soggetto a prescrizione medica limitativa, vendibile al pubblico su prescrizione di centri ospedalieri o di specialisti - internista, pediatra, neurologo - centri regionali per le malattie rare individuati dalle Regioni e dalle Province autonome di Trento e Bolzano (classe A), a base di miglustat, appartenente al gruppo terapeutico Metabolici: regolatori metabolici diversi. E' commercializzato in Italia da Accord Healthcare Italia S.r.l.


INDICE SCHEDA

• INFORMAZIONI GENERALI
• FOGLIETTO ILLUSTRATIVO (PDF)
• INDICAZIONI TERAPEUTICHE
• CONTROINDICAZIONI
• AVVERTENZE E PRECAUZIONI D'USO
• INTERAZIONI
• SOVRADOSAGGIO
• GRAVIDANZA E ALLATTAMENTO
• GUIDA DI VEICOLI E USO DI MACCHINARI
• PRINCIPIO ATTIVO
• ECCIPIENTI
• SCADENZA E CONSERVAZIONE
• NATURA E CONTENUTO DEL CONTENITORE

INFORMAZIONI GENERALI

TITOLARE:

Accord Healthcare S.L.U.

CONCESSIONARIO:

Accord Healthcare Italia S.r.l.

MARCHIO

Miglustat Accord

CONFEZIONE

100 mg 84x1 capsule rigide

FORMA FARMACEUTICA
capsula

PRINCIPIO ATTIVO
miglustat

GRUPPO TERAPEUTICO
Metabolici: regolatori metabolici diversi

CLASSE
A

RICETTA
medicinale soggetto a prescrizione medica limitativa, vendibile al pubblico su prescrizione di centri ospedalieri o di specialisti - internista, pediatra, neurologo - centri regionali per le malattie rare individuati dalle Regioni e dalle Province autonome di Trento e Bolzano

PREZZO
5324,91 €


FOGLIETTO ILLUSTRATIVO (PDF)

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Foglietto illustrativo Miglustat Accord »

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INDICAZIONI TERAPEUTICHE

A cosa serve Miglustat Accord? Perchè si usa?

Miglustat Accord è indicato per il trattamento orale della malattia di Gaucher di tipo 1 di pazienti adulti con sintomatologia da lieve a moderata. Miglustat Accord può solo essere utilizzato per il trattamento di pazienti per i quali la terapia di sostituzione enzimatica non è appropriata (vedere paragrafi 4.4 e 5.1).

Miglustat Accord è indicato per il trattamento delle manifestazioni neurologiche progressive in pazienti adulti ed in pazienti in età pediatrica affetti dalla malattia di Niemann-Pick di tipo C (vedere paragrafi 4.4 e 5.1).


CONTROINDICAZIONI

Quando non dev'essere usato Miglustat Accord?

Ipersensibilità al principio attivo o ad uno qualsiasi degli eccipienti.


AVVERTENZE E PRECAUZIONI D'USO

Cosa serve sapere prima di prendere Miglustat Accord?

Tremore

Il 37% circa dei pazienti affetti dalla malattia di Gaucher di tipo 1 e il 58% dei pazienti affetti dalla malattia di Niemann-Pick di tipo C negli studi clinici hanno riportato tremore. Nella malattia di Gaucher di tipo 1, questi tremori sono stati descritti come tremore fisiologico eccessivo delle mani. Il tremore è iniziato solitamente entro il primo mese di trattamento e, in molti casi, si è risolto nell'arco di 1-3 mesi di trattamento continuato. La riduzione della dose può migliorare il tremore, solitamente entro pochi giorni, ma talvolta può rivelarsi necessario interrompere il trattamento.

Disturbi gastrointestinali

Eventi gastrointestinali, principalmente diarrea, sono stati osservati in più dell'80% dei pazienti, sia nei momenti iniziali del trattamento, che in maniera intermittente, durante il trattamento (vedere paragrafo 4.8). Verosimilmente il meccanismo è una inibizione delle disaccaridasi intestinali come la saccarasi-isomaltasi nel tratto gastrointestinale che comporta un ridotto assorbimento dei disaccaridi introdotti con la dieta. Nella pratica clinica si è osservato che gli eventi gastrointestinali indotti dal miglustat rispondono ad una modificazione personalizzata della dieta (ad esempio riduzione dell'apporto di saccarosio, lattosio ed altri carboidrati), al mantenimento dell'assunzione di miglustat tra i pasti e/o a medicinali antidiarroici come la loperamide. In alcuni pazienti può essere necessaria una temporanea riduzione della dose. I pazienti con diarrea cronica o altri eventi persistenti a livello gastrointestinale che non rispondono a questi provvedimenti dovrebbero essere studiati clinicamente. Miglustat Accord non è stato valutato in pazienti con una storia significativa di malattia gastrointestinale inclusi stati infiammatori dell'intestino.

Effetti sulla spermatogenesi

Durante l'assunzione di Miglustat Accord e per 3 mesi dopo l'interruzione, i pazienti di sesso maschile devono adottare metodi contraccettivi affidabili. Prima di tentare il concepimento, il trattamento con Miglustat Accord deve essere interrotto e deve essere utilizzato un metodo contraccettivo affidabile per i successivi 3 mesi (vedere paragrafi 4.6 e 5.3). Studi condotti sui ratti hanno dimostrato che il miglustat agisce negativamente sulla spermatogenesi, e sui parametri spermatici, e riduce la fertilità (vedere paragrafi 4.6 e 5.3).

Popolazioni speciali

A causa della scarsa disponibilità di informazioni, Miglustat Accord deve essere utilizzato con prudenza su pazienti con danno renale o compromissione epatica. Vi è uno stretto rapporto tra la funzione renale e la clearance del miglustat e l'esposizione al miglustat è notevolmente maggiore in pazienti con grave danno renale (vedere paragrafo 5.2). Attualmente, l'esperienza clinica acquisita su questi pazienti non è sufficiente per fornire raccomandazioni in merito al dosaggio. Si sconsiglia la somministrazione di Miglustat Accord a pazienti con grave danno renale (clearance della creatinina < 30 mL/min/1,73 m²).

Malattia di Gaucher di tipo 1

Sebbene non siano state effettuate comparazioni dirette con la Terapia di Sostituzione Enzimatica (ERT) in pazienti con Gaucher di tipo 1 non precedentemente trattati, non vi sono evidenze che Miglustat Accord presenti un vantaggio di efficacia e sicurezza rispetto alla ERT. La ERT è lo standard di terapia per i pazienti che necessitano di trattamento per la malattia di Gaucher di tipo 1 (vedi paragrafo 5.1). L'efficacia e la sicurezza di Miglustat Accord non sono state specificatamente valutate nei pazienti con una forma grave di malattia di Gaucher.

Si raccomanda un regolare controllo dei livelli di Vitamina B12 a causa di una elevata prevalenza di deficit della suddetta vitamina nei pazienti affetti da Malattia di Gaucher di tipo 1.

Sono stati riportati casi di neuropatia periferica nei pazienti trattati con miglustat in presenza o meno di condizioni concomitanti come il deficit di Vitamina B12 e la gammopatia monoclonale. La neuropatia periferica sembra essere più comune nei pazienti con malattia di Gaucher di tipo 1 piuttosto che nella popolazione generale. Tutti i pazienti dovrebbero essere sottoposti ad una iniziale valutazione neurologica ripetuta nel tempo.

Nei pazienti con Malattia di Gaucher di tipo 1 si raccomanda il controllo della conta piastrinica. Una lieve riduzione della conta piastrinica in assenza di sanguinamento è stata osservata in pazienti con Malattia di Gaucher di tipo 1 passati dalla ERT a Miglustat Accord.

Malattia di Niemann-Pick di tipo C

Il beneficio del trattamento con Miglustat Accord per le manifestazioni neurologiche in pazienti con malattia di Niemann-Pick di tipo C deve essere valutato su base regolare, per esempio ogni 6 mesi; il proseguimento della terapia deve essere rivalutato dopo almeno 1 anno di trattamento con Miglustat Accord.

Riduzioni lievi nella conta delle piastrine, senza associazione col sanguinamento, sono state osservate in alcuni pazienti con la malattia di Niemann-Pick di tipo C trattati con Miglustat Accord.

Tra i pazienti inclusi nello studio clinico, il 40%-50% aveva una conta delle piastrine sotto il livello più basso della normalità all'inizio dello studio. In questi pazienti si raccomanda il monitoraggio della conta delle piastrine.

Popolazione pediatrica

Nella prima fase di trattamento con miglustat è stata riportata una crescita ridotta in alcuni pazienti pediatrici affetti dalla malattia di Niemann Pick di tipo C dove l'iniziale ridotto aumento di peso può essere accompagnato o seguito da un ridotto aumento dell'altezza. Durante il trattamento con Miglustat Accord l'accrescimento deve essere controllato nei pazienti pediatrici e negli adolescenti; il rapporto rischio/beneficio deve essere rivalutato su base individuale ai fini del proseguimento della terapia.

Sodio

Questo medicinale contiene meno di 1 mmol di sodio (23 mg) per capsula, cioè essenzialmente “senza sodio”.


INTERAZIONI

Quali farmaci, principi attivi o alimenti possono interagire con l'effetto di Miglustat Accord?

I pochi dati disponibili indicano che la somministrazione concomitante di miglustat con la sostituzione enzimatica con imiglucerasi nei pazienti affetti dalla malattia di Gaucher di tipo 1 può determinare una riduzione dell'esposizione al miglustat (in un piccolo studio a gruppi paralleli è stata osservata una riduzione di circa il 22% nella C_max e 14% nell'AUC). Questo studio ha indicato inoltre che miglustat non ha alcun effetto o solo un effetto limitato sulla farmacocinetica dell'imiglucerasi.


SOVRADOSAGGIO

Cosa fare se avete preso una dose eccessiva di Miglustat Accord?

Sintomi

Non sono stati rilevati sintomi acuti di sovradosaggio. Durante i trial clinici, miglustat è stato somministrato a pazienti HIV positivi a dosi che hanno raggiunto i 3000 mg/giorno per un periodo massimo di sei mesi. Tra gli eventi avversi osservati rientravano granulocitopenia, vertigini e parestesia. In un gruppo simile di pazienti, a cui venivano somministrate dosi di 800 mg/giorno di farmaco o superiori, sono state riscontrate leucopenia e neutropenia.

Trattamento

In caso di sovradosaggio si raccomanda un trattamento medico generale.


GRAVIDANZA E ALLATTAMENTO

E' possibile prendere Miglustat Accord durante la gravidanza e l'allattamento?

Gravidanza

Non vi sono dati adeguati provenienti dall'uso del miglustat in donne in gravidanza. Studi condotti su animali hanno evidenziato una tossicità materna ed embrio-fetale, compresa una riduzione della sopravvivenza embrio-fetale(vedere paragrafo 5.3). Il rischio potenziale per gli esseri umani non è noto. Miglustat attraversa la placenta e non dovrebbe essere utilizzato durante la gravidanza.

Allattamento

Non è noto se il miglustat venga secreto nel latte materno. Miglustat Accord non deve essere assunto durante l'allattamento.

Fertilità

Studi nei ratti hanno evidenziato che il miglustat influenza negativamente i parametri del liquido seminale (motilità e morfologia degli spermatozoi) riducendo, quindi, la fertilità (vedere paragrafi 4.4 e 5.3).

Contraccezione negli uomini e nelle donne

Le donne in età fertile devono adottare misure di contraccezione. Durante l'assunzione di Miglustat Accord e per 3 mesi dopo l'interruzione, i pazienti di sesso maschile devono adottare metodi contraccettivi affidabili.(vedi paragrafi 4.4 e 5.3).


GUIDA DI VEICOLI E USO DI MACCHINARI

Effetti di Miglustat Accord sulla capacità di guidare veicoli e sull'uso di macchinari

Miglustat Accord altera in modo trascurabile la capacità di guidare veicoli e di usare macchinari. Sono stati tuttavia riportati capogiri come reazione avversa comune e i pazienti che soffrono di capogiri devono pertanto astenersi dal guidare veicoli e dal fare uso di macchinari.


PRINCIPIO ATTIVO


Ciascuna capsula contiene 100 mg di miglustat.

Per l'elenco completo degli eccipienti, vedere paragrafo 6.1.


ECCIPIENTI


Granulato contenuto nella capsula

Sodio amido glicolato (Tipo A),

Povidone K30,

Stearato di magnesio.

Rivestimento esterno della capsula

Corpo della capsula

Gelatina,

Biossido di titanio (E171).

Testa della capsula

Gelatina,

Biossido di titanio (E171).


SCADENZA E CONSERVAZIONE


Scadenza: 48 mesi

Questo medicinale non richiede alcuna particolare condizione di conservazione.


NATURA E CONTENUTO DEL CONTENITORE


Blister in PVC/PE/PCTFE-Alluminio confezionato in scatole da 14 x 1 o 84 x 1 capsule.

È possibile che non tutte le confezioni siano commercializzate.

Data ultimo aggiornamento: 20/09/2023

Nota: Nel contenuto della scheda possono essere presenti dei riferimenti a paragrafi non riportati.

Fonte: CODIFA - L'informatore farmaceutico