12 mg soluzione iniettabile uso intratecale 1 flaconcino 5 ml (2,4 mg/ml)

PRINCIPIO ATTIVO
nusinersen

FORMA FARMACEUTICA
soluzione (uso interno)

GRUPPO TERAPEUTICO
Apparato muscolo-scheletrico

CLASSE
H

RICETTA
medicinale soggetto a prescrizione medica limitativa, utilizzabile esclusivamente in ambiente ospedaliero o in struttura ad esso assimilabile - vietata la vendita al pubblico

SCADENZA
36 mesi

PREZZO
115528,00 €

NATURA E CONTENUTO DEL CONTENITORE

5 ml in un flaconcino di vetro di tipo I con tappo in gomma bromobutilica, sigillo in alluminio e capsula di chiusura in plastica.

Confezione da un flaconcino per scatola.

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Foglietto illustrativo Spinraza

INDICAZIONI TERAPEUTICHE

A cosa serve Spinraza 12 mg soluzione iniettabile uso intratecale 1 flaconcino 5 ml (2,4 mg/ml)

Spinraza è indicato per il trattamento dell'atrofia muscolare spinale 5q.

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POSOLOGIA E MODO DI SOMMINISTRAZIONE

Come si usa Spinraza 12 mg soluzione iniettabile uso intratecale 1 flaconcino 5 ml (2,4 mg/ml)

Il trattamento con Spinraza deve essere iniziato esclusivamente da un medico esperto nella gestione dell'atrofia muscolare spinale (SMA).

La decisione di procedere con il trattamento deve basarsi su una esperta valutazione personalizzata sul singolo soggetto dei benefici attesi dal trattamento con Spinraza rispetto al suo potenziale rischio. È possibile che i pazienti con ipotonia profonda e insufficienza respiratoria alla nascita, in cui Spinraza non è stato studiato, non manifestino un beneficio clinicamente significativo a causa del deficit severo della proteina SMN.

Posologia

Spinraza è per uso intratecale mediante puntura lombare.

La dose raccomandata è 12 mg (5 ml) per somministrazione.

Il trattamento con Spinraza deve essere iniziato non appena possibile dopo la diagnosi, con 4 dosi di carico ai Giorni 0, 14, 28 e 63. Successivamente, una dose di mantenimento deve essere somministrata una volta ogni 4 mesi.

Durata del trattamento

Non sono disponibili informazioni sull'efficacia a lungo termine di questo medicinale. La necessità di continuare la terapia deve essere verificata periodicamente e considerata su base individuale, in funzione del quadro clinico e della risposta alla terapia del paziente.

Dosi saltate o ritardate

Se una dose di carico viene ritardata o saltata, Spinraza deve essere somministrato non appena possibile, con un intervallo di almeno 14 giorni tra le dosi, e la somministrazione deve proseguire alla frequenza prescritta. Se una dose di mantenimento viene ritardata o saltata, Spinraza deve essere somministrato non appena possibile e la somministrazione deve proseguire una volta ogni 4 mesi.

Popolazioni speciali

Compromissione renale

L'uso di Spinraza non è stato studiato in pazienti con compromissione renale. La sicurezza e l'efficacia nei pazienti con compromissione renale non sono state stabilite; pertanto, tali pazienti devono essere tenuti sotto attenta osservazione.

Compromissione epatica

L'uso di Spinraza non è stato studiato in pazienti con compromissione epatica. Spinraza non è metabolizzato attraverso il sistema enzimatico del citocromo P450 a livello epatico; pertanto, è improbabile che si richieda un aggiustamento della dose nei pazienti con compromissione epatica (vedere paragrafi 4.5 e 5.2).

Modo di somministrazione

Il trattamento deve essere somministrato da operatori sanitari esperti nell'esecuzione di punture lombari.

Spinraza viene somministrato mediante iniezione intratecale in bolo nell'arco di 1-3 minuti, utilizzando un ago da anestesia spinale. L'iniezione non deve essere praticata in aree della cute in cui vi siano segni di infezione o infiammazione. Si raccomanda di rimuovere il volume di liquido cerebrospinale (LCS) equivalente al volume di Spinraza da iniettare, prima della somministrazione di Spinraza.

Per somministrare Spinraza può essere necessaria la sedazione, come indicato dalla condizione clinica del paziente. Può essere considerato l'impiego dell'ecografia (o di altre tecniche di imaging) per guidare la somministrazione intratecale di Spinraza, soprattutto nei pazienti più giovani e nei pazienti con scoliosi. Deve essere utilizzata una tecnica asettica durante la preparazione e la somministrazione di Spinraza; vedere le istruzioni per l'uso al paragrafo 6.6.

CONTROINDICAZIONI

Quando non dev'essere usato Spinraza 12 mg soluzione iniettabile uso intratecale 1 flaconcino 5 ml (2,4 mg/ml)

Ipersensibilità al principio attivo o ad uno qualsiasi degli eccipienti.

AVVERTENZE E PRECAUZIONI D'USO

Cosa serve sapere prima di prendere Spinraza 12 mg soluzione iniettabile uso intratecale 1 flaconcino 5 ml (2,4 mg/ml)

Procedura di puntura lombare

Esiste il rischio di comparsa di reazioni avverse nell'ambito della procedura di puntura lombare (ad es. cefalea, dolore dorsale, vomito; vedere paragrafo 4.8). Potenziali difficoltà con questa via di somministrazione possono essere osservate in pazienti molto giovani e in quelli affetti da scoliosi. A discrezione del medico, può essere considerato l'impiego dell'ecografia o di altre tecniche di imaging per guidare la somministrazione intratecale di Spinraza.

Trombocitopenia e anomalie della coagulazione

Anomalie della coagulazione e trombocitopenia, inclusa trombocitopenia severa acuta, sono state osservate dopo la somministrazione di altri oligonucleotidi antisenso per via sottocutanea o endovenosa. Se clinicamente indicato, si raccomanda l'esecuzione di test di laboratorio della funzionalità piastrinica e della coagulazione prima della somministrazione di Spinraza.Tossicità renale

Tossicità renale è stata osservata dopo la somministrazione di altri oligonucleotidi antisenso per via sottocutanea o endovenosa. Se clinicamente indicato, si raccomanda l'esecuzione di test delle proteine urinarie (preferibilmente utilizzando un campione delle prime urine del mattino). In caso di proteine urinarie persistentemente elevate, si deve considerare un'ulteriore valutazione.

Idrocefalo

Vi sono state segnalazioni di idrocefalo comunicante non correlato a meningite o emorragia in pazienti trattati con nusinersen nel contesto post-marketing. Alcuni pazienti sono stati sottoposti a impianto di una derivazione ventricolo-peritoneale. Nei pazienti con riduzione del livello di coscienza devono essere considerati accertamenti per possibile idrocefalo. I rischi e benefici del trattamento con nusinersen nei pazienti con derivazione ventricolo-peritoneale non sono noti al momento e la continuazione del trattamento deve essere oggetto di attenta valutazione.

INTERAZIONI

Quali farmaci o principi attivi possono interagire con l'effetto di Spinraza 12 mg soluzione iniettabile uso intratecale 1 flaconcino 5 ml (2,4 mg/ml)

Non sono stati effettuati studi d'interazione. Gli studi in vitro hanno indicato che nusinersen non è un induttore o inibitore del metabolismo mediato dal CYP450. Gli studi in vitro indicano una bassa probabilità di interazioni con nusinersen dovute a competizione per il legame alle proteine plasmatiche, o a competizione con i trasportatori o inibizione degli stessi.

SOVRADOSAGGIO

Cosa fare se avete preso una dose eccessiva di Spinraza 12 mg soluzione iniettabile uso intratecale 1 flaconcino 5 ml (2,4 mg/ml)

Non sono stati segnalati casi di sovradosaggio associato a reazioni avverse negli studi clinici.

In caso di sovradosaggio, si deve prevedere un'assistenza medica di supporto, inclusi il consulto con un operatore sanitario e un'attenta osservazione dello stato clinico del paziente.

GRAVIDANZA E ALLATTAMENTO

Assumere Spinraza 12 mg soluzione iniettabile uso intratecale 1 flaconcino 5 ml (2,4 mg/ml) durante la gravidanza e l'allattamento

Gravidanza

I dati relativi all'uso di nusinersen in donne in gravidanza non esistono o sono in numero limitato. Gli studi sugli animali non indicano effetti dannosi diretti o indiretti di tossicità riproduttiva (vedere paragrafo 5.3). A scopo precauzionale, è preferibile evitare l'uso di Spinraza durante la gravidanza.

Allattamento

Non è noto se nusinersen/metaboliti siano escreti nel latte materno.

Il rischio per i neonati/lattanti non può essere escluso. Si deve decidere se interrompere l'allattamento o interrompere la terapia/astenersi dalla terapia con Spinraza tenendo in considerazione il beneficio dell'allattamento per il bambino e il beneficio della terapia per la donna.

Fertilità

Non sono stati osservati effetti sulla fertilità maschile o femminile negli studi di tossicità sugli animali (vedere paragrafo 5.3). Non sono disponibili dati riguardo ai potenziali effetti sulla fertilità negli esseri umani.

GUIDA DI VEICOLI E USO DI MACCHINARI

Effetti di Spinraza 12 mg soluzione iniettabile uso intratecale 1 flaconcino 5 ml (2,4 mg/ml) sulla capacità di guidare veicoli e sull'uso di macchinari

Spinraza non altera o altera in modo trascurabile la capacità di guidare veicoli e di usare macchinari.

CONSERVAZIONE

Conservare in frigorifero (2°C - 8°C).

Non congelare.

Tenere il flaconcino nell'imballaggio esterno per proteggere il medicinale dalla luce.

Se non è disponibile la refrigerazione, Spinraza può essere conservato nell'imballaggio originale, al riparo dalla luce o a temperatura pari o inferiore a 30°C, fino a 14 giorni.

Prima della somministrazione, i flaconcini integri di Spinraza possono essere estratti dal frigorifero e rimessi in frigorifero, se necessario. Se estratti dalla confezione originale, il tempo totale di conservazione in ambiente non refrigerato non deve superare 30 ore, a una temperatura non superiore a 25°C.

PRINCIPIO ATTIVO

Ogni flaconcino da 5 ml contiene nusinersen sodico equivalente a 12 mg di nusinersen.

Ogni ml contiene 2,4 mg di nusinersen.

Per l'elenco completo degli eccipienti, vedere paragrafo 6.1.

ECCIPIENTI

Spinraza 12 mg soluzione iniettabile uso intratecale 1 flaconcino 5 ml (2,4 mg/ml) contiene i seguenti eccipienti:

Diidrogenofosfato di sodio diidrato

Fosfato disodico

Cloruro di sodio

Cloruro di potassio

Cloruro di calcio diidrato

Cloruro esaidrato di magnesio

Idrossido di sodio (per l'aggiustamento del pH)

Acido cloridrico (per l'aggiustamento del pH)

Acqua per preparazioni iniettabili

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