Yargesa 100 mg 84x1 capsule rigide (dose unitaria)

Yargesa 100 mg 84x1 capsule rigide (dose unitaria) è un medicinale soggetto a prescrizione medica limitativa, vendibile al pubblico su prescrizione di centri ospedalieri o di specialisti - internista, pediatra, neurologo - centri regionali per le malattie rare individuati dalle Regioni e dalle Province autonome di Trento e Bolzano (classe A), a base di miglustat, appartenente al gruppo terapeutico Metabolici: regolatori metabolici diversi. E' commercializzato in Italia da Piramal Critical Care Italia S.p.A.


INDICE SCHEDA

• INFORMAZIONI GENERALI
• CONFEZIONI DISPONIBILI IN COMMERCIO
• FOGLIETTO ILLUSTRATIVO (PDF)
• INDICAZIONI TERAPEUTICHE
• CONTROINDICAZIONI
• AVVERTENZE E PRECAUZIONI D'USO
• INTERAZIONI
• SOVRADOSAGGIO
• GRAVIDANZA E ALLATTAMENTO
• GUIDA DI VEICOLI E USO DI MACCHINARI
• PRINCIPIO ATTIVO
• ECCIPIENTI
• SCADENZA E CONSERVAZIONE
• NATURA E CONTENUTO DEL CONTENITORE

INFORMAZIONI GENERALI

TITOLARE:

Piramal Critical Care B.V.

CONCESSIONARIO:

Piramal Critical Care Italia S.p.A.

MARCHIO

Yargesa

CONFEZIONE

100 mg 84x1 capsule rigide (dose unitaria)

FORMA FARMACEUTICA
capsula

PRINCIPIO ATTIVO
miglustat

GRUPPO TERAPEUTICO
Metabolici: regolatori metabolici diversi

CLASSE
A

RICETTA
medicinale soggetto a prescrizione medica limitativa, vendibile al pubblico su prescrizione di centri ospedalieri o di specialisti - internista, pediatra, neurologo - centri regionali per le malattie rare individuati dalle Regioni e dalle Province autonome di Trento e Bolzano

PREZZO
5324,91 €


CONFEZIONI DISPONIBILI IN COMMERCIO

Confezioni e formulazioni di Yargesa disponibili in commercio:

• yargesa 100 mg 84x1 capsule rigide (dose unitaria) (scheda corrente)

FOGLIETTO ILLUSTRATIVO (PDF)

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Foglietto illustrativo Yargesa »

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INDICAZIONI TERAPEUTICHE

A cosa serve Yargesa? Perchè si usa?

Yargesa è indicato per il trattamento orale della malattia di Gaucher di tipo 1 in pazienti adulti con sintomatologia da lieve a moderata. Yargesa può solo essere utilizzato per il trattamento di pazienti per i quali la terapia di sostituzione enzimatica non è appropriata (vedere paragrafi 4.4 e 5.1).

Yargesa è indicato per il trattamento delle manifestazioni neurologiche progressive in pazienti adulti ed in pazienti in età pediatrica affetti dalla malattia di Niemann-Pick di tipo C (vedere paragrafi 4.4 e 5.1).


CONTROINDICAZIONI

Quando non dev'essere usato Yargesa?

Ipersensibilità al principio attivo o ad uno qualsiasi degli eccipienti.


AVVERTENZE E PRECAUZIONI D'USO

Cosa serve sapere prima di prendere Yargesa?

Tremore

Il 37% circa dei pazienti affetti dalla malattia di Gaucher di tipo 1 e il 58% dei pazienti affetti dalla malattia di Niemann-Pick di tipo C negli studi clinici hanno riportato tremore. Nella malattia di Gaucher di tipo 1, questi tremori sono stati descritti come tremore fisiologico eccessivo delle mani. Il tremore è iniziato solitamente entro il primo mese e, in molti casi, si è risolto nell'arco di 1-3 mesi nel corso del trattamento. La riduzione della dose può migliorare il tremore, solitamente entro pochi giorni, ma talvolta può rivelarsi necessario interrompere il trattamento.

Disturbi gastrointestinali

Eventi gastrointestinali, principalmente diarrea, sono stati osservati in più dell'80% dei pazienti, sia nei momenti iniziali del trattamento, che in maniera intermittente, durante il trattamento (vedere paragrafo 4.8). Verosimilmente il meccanismo è una inibizione delle disaccaridasi intestinali come la saccarasi-isomaltasi nel tratto gastrointestinale che comporta un ridotto assorbimento dei disaccaridi introdotti con la dieta. Nella pratica clinica si è osservato che gli eventi gastrointestinali indotti dal miglustat rispondono ad una modificazione personalizzata della dieta (ad esempio riduzione dell'apporto di saccarosio, lattosio ed altri carboidrati), al mantenimento dell'assunzione di miglustat tra i pasti e/o a medicinali antidiarroici come la loperamide. In alcuni pazienti può essere necessaria una temporanea riduzione della dose. I pazienti con diarrea cronica o altri eventi persistenti a livello gastrointestinale che non rispondono a questi provvedimenti dovrebbero essere studiati clinicamente. Miglustat non è stato valutato in pazienti con una storia significativa di malattia gastrointestinale, inclusi stati infiammatori dell'intestino.

Effetti sulla spermatogenesi

Durante l'assunzione di Yargesa, è necessario che i pazienti di sesso maschile adottino affidabili metodi contraccettivi. Studi condotti sui ratti hanno dimostrato che il miglustat agisce negativamente sulla spermatogenesi e sui parametri spermatici, e riduce la fertilità (vedere paragrafi 4.6 e 5.3). Fino a quando non saranno disponibili ulteriori informazioni, prima di tentare la procreazione i pazienti di sesso maschile dovrebbero interrompere il trattamento con Yargesa e adottare affidabili metodi contraccettivi per i successivi 3 mesi.

Popolazioni speciali

A causa della scarsa disponibilità di informazioni su questo farmaco, bisogna utilizzare Yargesa con prudenza su pazienti con compromissione renale o epatica. Vi è uno stretto rapporto tra la funzione renale e la clearance del miglustat e l'esposizione al miglustat è notevolmente maggiore in pazienti con grave compromissione renale (vedere paragrafo 5.2). Attualmente, l'esperienza clinica acquisita su questi pazienti non è sufficiente a fornire raccomandazioni in merito al dosaggio. Si sconsiglia la somministrazione di Yargesa a pazienti con grave compromissione renale (clearance della creatinina < 30 ml/min/1,73 m²).

Malattia di Gaucher di tipo 1

Sebbene non siano state effettuate comparazioni dirette con la Terapia di Sostituzione Enzimatica (ERT) in pazienti con Gaucher di tipo 1 non precedentemente trattati, non vi sono evidenze che miglustat presenti un vantaggio di efficacia e sicurezza rispetto alla ERT. La ERT è lo standard di terapia per i pazienti che necessitano di trattamento per la malattia di Gaucher di tipo 1 (vedere paragrafo 5.1). L'efficacia e la sicurezza di miglustat non sono state specificatamente valutate nei pazienti con una forma grave di malattia di Gaucher.

Si raccomanda un regolare controllo dei livelli di vitamina B12^a causa di una elevata prevalenza di deficit della suddetta vitamina nei pazienti affetti da malattia di Gaucher di tipo 1.

Sono stati riportati casi di neuropatia periferica nei pazienti trattati con miglustat in presenza o meno di condizioni concomitanti come il deficit di vitamina B12e la gammopatia monoclonale. La neuropatia periferica sembra essere più comune nei pazienti con malattia di Gaucher di tipo 1 piuttosto che nella popolazione generale. Tutti i pazienti dovrebbero essere sottoposti a una iniziale valutazione neurologica ripetuta nel tempo.

Nei pazienti con malattia di Gaucher di tipo 1 si raccomanda il controllo della conta piastrinica. Una lieve riduzione della conta piastrinica in assenza di sanguinamento è stata osservata in pazienti con malattia di Gaucher di tipo 1 passati dalla ERT a miglustat.

Malattia di Niemann-Pick di tipo C

Il beneficio del trattamento con Yargesa per le manifestazioni neurologiche in pazienti con malattia di Niemann-Pick di tipo C deve essere valutato su base regolare, per esempio ogni 6 mesi; il proseguimento della terapia deve essere rivalutato dopo almeno 1 anno di trattamento con Yargesa.

Riduzioni lievi nella conta delle piastrine, senza associazione col sanguinamento, sono state osservate in alcuni pazienti con la malattia di Niemann-Pick di tipo C trattati con Yargesa.

Tra i pazienti inclusi nello studio clinico, il 40%-50% dei pazienti aveva una conta delle piastrine sotto il livello più basso della normalità all'inizio dello studio. Il monitoraggio della conta delle piastrine è raccomandato in questi pazienti.

Popolazione pediatrica

Nella prima fase di trattamento con miglustat è stata riportata una crescita ridotta in alcuni pazienti pediatrici affetti dalla malattia di Niemann Pick di tipo C ove l'iniziale ridotto aumento di peso può essere accompagnato o seguito da un ridotto aumento dell'altezza. Durante il trattamento con Yargesa l'accrescimento deve essere controllato nei pazienti pediatrici e negli adolescenti; il rapporto rischio/beneficio deve essere rivalutato per ogni individuo ai fini della continuazione della terapia.


INTERAZIONI

Quali farmaci, principi attivi o alimenti possono interagire con l'effetto di Yargesa?

I pochi dati disponibili indicano che la co-somministrazione di miglustat con la sostituzione enzimatica con imiglucerasi nei pazienti affetti da malattia di Gaucher di tipo 1, può determinare una riduzione dell'esposizione al miglustat (in un piccolo studio a gruppi paralleli è stata osservata una riduzione di circa il 22% nella C_max e 14% nell'AUC). Questo studio ha indicato inoltre che miglustat non ha alcun effetto o solo un effetto limitato sulla farmacocinetica dell'imiglucerasi.


SOVRADOSAGGIO

Cosa fare se avete preso una dose eccessiva di Yargesa?

Sintomi

Non sono stati rilevati sintomi acuti di sovradosaggio. Durante trial clinici, miglustat è stato somministrato a pazienti HIV positivi a dosi che hanno raggiunto i 3000 mg/giorno per un periodo massimo di sei mesi. Tra gli eventi avversi osservati rientravano: granulocitopenia, capogiro e parestesia. In un gruppo simile di pazienti, a cui venivano somministrate dosi di 800 mg/giorno di medicinale o superiori, sono state riscontrate leucopenia e neutropenia.

Trattamento

In caso di sovradosaggio si raccomanda un trattamento medico generale.


GRAVIDANZA E ALLATTAMENTO

E' possibile prendere Yargesa durante la gravidanza e l'allattamento?

Gravidanza

Non vi sono dati adeguati provenienti dall'uso del miglustat in donne in gravidanza. Studi condotti su animali hanno evidenziato una tossicità riproduttiva, compresa la distocia (vedere paragrafo 5.3). Il rischio potenziale per gli esseri umani non è noto. Miglustat attraversa la placenta e non dovrebbe essere utilizzato durante la gravidanza.

Allattamento

Non è noto se il miglustat venga secreto nel latte materno. Yargesa non deve essere assunto durante l'allattamento.

Fertilità

Studi nei ratti hanno evidenziato che il miglustat influenza negativamente i parametri del liquido seminale (motilità e morfologia degli spermatozoi) riducendo, quindi, la fertilità (vedere paragrafi 4.4 e 5.3). In attesa della disponibilità di ulteriori informazioni, si raccomanda ai pazienti maschi, prima di cercare di concepire, di sospendere l'assunzione di Yargesa e adottare affidabili metodi contraccettivi per i tre mesi successivi.

Le donne in età fertile devono adottare misure di contraccezione. I pazienti di sesso maschile in trattamento con Yargesa devono impiegare affidabili metodi contraccettivi (vedi paragrafi 4.4 e 5.3).


GUIDA DI VEICOLI E USO DI MACCHINARI

Effetti di Yargesa sulla capacità di guidare veicoli e sull'uso di macchinari

Yargesa altera in modo trascurabile la capacità di guidare veicoli o di usare macchinari. Sono stati tuttavia riportati capogiri come reazione avversa comune e i pazienti che soffrono di capogiri devono pertanto astenersi dal guidare veicoli o fare uso di macchinari.


PRINCIPIO ATTIVO


Ogni capsula rigida contiene 100 mg di miglustat.

Per l'elenco completo degli eccipienti, vedere paragrafo 6.1.


ECCIPIENTI


Contenuto della capsula

sodio amido glicolato (tipo A)

povidone (K-29/32)

stearato di magnesio

Rivestimento della capsula

gelatina

acqua depurata

biossido di titanio (E171)

Inchiostro di stampa

gomma lacca

ossido di ferro nero (E172)

glicole propilenico

soluzione di ammoniaca concentrata


SCADENZA E CONSERVAZIONE


Scadenza: 24 mesi

Questo medicinale non richiede alcuna condizione particolare di conservazione.


NATURA E CONTENUTO DEL CONTENITORE


Blister in PVC e policlorotrifluoroetilene (PCTFE) sigillato con foglio di alluminio contenente 21 capsule.

Confezione: 84 x 1 capsule.

Data ultimo aggiornamento: 31/12/2023

Nota: Nel contenuto della scheda possono essere presenti dei riferimenti a paragrafi non riportati.

Fonte: CODIFA - L'informatore farmaceutico