Strimvelis 1-10 milioni di cellule/ml dispersione per infusione uso ev

Ultimo aggiornamento: 18 gennaio 2018
Farmaci - Strimvelis

Strimvelis 1-10 milioni di cellule/ml dispersione per infusione uso ev




INDICE SCHEDA



INFORMAZIONI GENERALI


AZIENDA

GlaxoSmithKline S.p.A.

MARCHIO

Strimvelis

CONFEZIONE

1-10 milioni di cellule/ml dispersione per infusione uso ev

PRINCIPIO ATTIVO
frazione cellulare arricchita di cellule autologhe CD34+

FORMA FARMACEUTICA
dispersione

GRUPPO TERAPEUTICO
Immunostimolanti

CLASSE
H

RICETTA
medicinale soggetto a prescrizione medica limitativa, utilizzabile esclusivamente in ambiente ospedaliero o in struttura ad esso assimilabile - vietata la vendita al pubblico

SCADENZA
6 ore

PREZZO
-------- €


INDICAZIONI TERAPEUTICHE



A cosa serve Strimvelis 1-10 milioni di cellule/ml dispersione per infusione uso ev

Strimvelis è indicato per il trattamento di pazienti con immunodeficienza grave combinata da deficit di adenosina deaminasi (ADA-SCID), per i quali non sia disponibile un idoneo donatore consanguineo di cellule staminali HLA (antigene leucocitario umano)-compatibili .


CONTROINDICAZIONI



Quando non dev'essere usato Strimvelis 1-10 milioni di cellule/ml dispersione per infusione uso ev

Ipersensibilità al prodotto o ad uno qualsiasi degli eccipienti elencati al paragrafo (qui non riportato) 6.1. Anamnesi attuale o precedente di leucemia o mielodisplasia.

Test positivo al virus dell'immunodeficienza umana (HIV) o a qualsiasi altro agente elencato nella Direttiva europea in vigore riguardante le cellule ed i tessuti umani.

Anamnesi di terapia genica precedente.


AVVERTENZE E PRECAUZIONI D'USO



Cosa serve sapere prima di prendere Strimvelis 1-10 milioni di cellule/ml dispersione per infusione uso ev

Strimvelis è solo per uso autologo e non deve mai essere somministrato a un paziente diverso dal donatore originale di cellule CD34+.

In alcuni casi il paziente può non essere in grado di ricevere Strimvelis a causa di problemi di produzione. Dopo esserne stato informato, il medico può aver bisogno di modificare conseguentemente il programma di trattamento del paziente (cioè cessare il condizionamento con busulfano e/o somministrare il trattamento con le cellule staminali di back-up, se opportuno).

I risultati dei controlli di qualità di fase due saranno disponibili solo dopo che il prodotto è stato infuso. Se vengono identificati problemi di qualità clinicamente rilevanti dopo l'infusione di Strimvelis, come ad esempio risultati fuori specifica, il medico ne verrà informato. Il medico deve monitorare e/o trattare il paziente come appropriato.

Strimvelis deve essere usato con cautela nei pazienti di età superiore a 6 anni e 1 mese e di età inferiore ai 6 mesi in quanto in queste fasce di età non vi sono dati provenienti da studi clinici. Tipicamente i pazienti di età maggiore sono meno in grado di donare cellule CD34+ in numero elevato e questo può significare che i pazienti di età maggiore non possono essere trattati. Il buon esito della generazione di cellule T dopo il trattamento con Strimvelis è anche verosimilmente influenzato dalla funzione timica residua che può essere compromessa nei bambini più grandi di età. L'uso di Strimvelis in pazienti di età superiore a quelli precedentemente studiati deve essere attentamente valutato e riservato solo ai casi in cui siano state esaurite tutte le altre opzioni ragionevoli di trattamento.

Strimvelis deve essere usato con cautela nei pazienti con ipersensibilità agli aminoglicosidici o all'albumina sierica bovina.

Non sono stati riportati casi di leucemia o mielodisplasia a seguito del trattamento con Strimvelis. Tuttavia, in studi simili di terapia genica per la sindrome di Wiscott Aldrich, X-SCID e malattia granulomatosa cronica sono documentate inserzioni del vettore in regioni cromosomiche precedentemente associate a leucemia. Siti di inserzione retrovirale (RIS) sono stati individuati in prossimità o all'interno di CCND2 e LMO2 e vi è il rischio potenziale di trasformazione leucemica a seguito del trattamento con Strimvelis. Si raccomanda che i pazienti siano monitorati sul lungo termine con almeno visite annuali per i primi undici anni e successivamente a 13 e 15 anni post-trattamento con Strimvelis, includendo un esame emocromocitometrico completo con formula leucocitaria, esami biochimici e tireotropina.

Gli effetti di lungo termine e la persistenza della risposta a Strimvelis sull'ADA-SCID non sono noti .

I pazienti devono essere monitorati attentamente rispetto all'insorgenza di infezioni gravi ed opportunistiche, parametri di ricostituzione immunitaria e necessità di terapia sostitutiva con immunoglobuline per via endovenosa (IVIG); nel caso di mancata risposta, si raccomanda di introdurre altri trattamenti dell'ADA- SCID sotto la supervisione di un medico.

Ci sono stati casi in cui il trattamento con Strimvelis non ha avuto successo. Alcuni pazienti hanno dovuto riprendere la terapia enzimatica sostitutiva a lungo termine e/o ricevere un trapianto di cellule staminali .

Le manifestazioni di ADA-SCID non immunologiche possono non rispondere a Strimvelis. Non sono stati condotti test di immunogenicità con Strimvelis.

I pazienti possono sviluppare autoimmunità. Il 67% (12 su 18) dei pazienti trattati con Strimvelis hanno avuto anticorpi autoimmuni o altre manifestazioni (ad esempio trombocitopenia autoimmune, anemia aplastica autoimmune, epatite autoimmune e sindrome di Guillain-Barré) .

I pazienti trattati con Strimvelis non devono mai donare sangue, organi e cellule per trapianto in futuro. Questa informazione è riportata nella scheda di allerta per il paziente.

La conta dei linfociti T (CD3+) e delle cellule NK (CD56+) è migliorata dopo trattamento con Strimvelis. I valori mediani a 3 anni dopo la terapia genica erano inferiori all'intervallo normale. Si raccomanda un follow-up continuo. Sono stati segnalati casi di papilloma cutaneo, di elettroforesi anomala delle proteine sieriche e, un caso per ognuno, di lipofibroma, massa polmonare e diminuzione del repertorio V beta di cellule T. Non sono state stabilite evidenze di causalità con il prodotto.

Sono state riportate reazioni avverse legate all'uso di cateteri venosi centrali (CVC) (es. infezioni gravi da CVC e trombosi nel dispositivo). I pazienti devono essere tenuti sotto stretto controllo per potenziali eventi correlati al catetere.

Contenuto di sodio

Questo medicinale contiene 0,15 mmol di sodio per ml. Da tenere in considerazione in persone che seguono una dieta a basso contenuto di sodio.




INTERAZIONI



Quali farmaci o principi attivi possono interagire con l'effetto di Strimvelis 1-10 milioni di cellule/ml dispersione per infusione uso ev

Non sono stati effettuati studi d'interazione. Non ci si attende che Strimvelis interagisca con la famiglia di enzimi epatici del citocromo P-450 o trasportatori di farmaci.


POSOLOGIA E MODO DI SOMMINISTRAZIONE



Come si usa Strimvelis 1-10 milioni di cellule/ml dispersione per infusione uso ev

Strimvelis deve essere somministrato in un centro trapianti specializzato, da un medico con precedente esperienza nel trattamento e nella gestione di pazienti con ADA-SCID e nell'uso di prodotti di terapia genica ex vivo a base di cellule CD34+ autologhe. Strimvelis deve essere somministrato solo dopo aver consultato il paziente e/o la famiglia. Per i pazienti sono previsti l'iscrizione in un registro post-trattamento e un follow-up a lungo termine.

É necessario un back-up di cellule staminali CD34+ contenente almeno 1 milione di cellule CD34+ per kg. Questo deve essere prelevato dal paziente almeno 3 settimane prima del trattamento con Strimvelis. Il back- up di cellule staminali è prelevato per essere usato come trattamento di salvataggio nel caso ci dovesse essere un fallimento durante la produzione, un fallimento del trapianto o una aplasia del midollo osseo prolungata dopo il trattamento con Strimvelis.

Il paziente deve essere in grado di donare cellule CD34+ sufficienti ad ottenere un minimo di 4 milioni/kg di cellule CD34+ purificate, necessarie per la produzione di Strimvelis.

Strimvelis è solo per uso autologo .

Prima dell'infusione, deve essere confermato che l'identità del paziente corrisponda al numero identificativo univoco del paziente sulla(e) sacca(sacche) infusionale(i) e/o sul contenitore di Strimvelis .

Condizionamento pre-trattamento

Si raccomanda la somministrazione endovenosa di busulfano 0,5 mg/kg ogni 6 ore per due giorni consecutivi a partire da tre giorni prima della somministrazione di Strimvelis. La dose totale di busulfano è 4 mg/kg, suddivisa in 8 dosi da 0,5 mg/kg. I livelli plasmatici di busulfano devono essere misurati dopo la prima dose di ciascun giorno per mezzo di campionamenti seriali di sangue impiegando un metodo appropriato. Se la AUC del busulfano supera i 4000 nanogrammi/ml*ora (974 µmol/L*minuto), la dose deve essere adeguatamente ridotta sulla base dell'AUC.

Premedicazione

Si raccomanda la somministrazione endovenosa di antistaminici 15-30 minuti prima dell'infusione di Strimvelis.

Posologia

L'intervallo di dose raccomandato di Strimvelis è tra 2 e 20 milioni di cellule CD34+/kg.

Se il prodotto contiene meno di 2 milioni/kg di cellule CD34+ , il medico deve decidere se procedere con la somministrazione, in base ad una valutazione beneficio/rischio individuale. Il fallimento del trattamento è stato osservato in un paziente trattato negli studi clinici con <2 milioni/kg di cellule CD34+.

Strimvelis deve essere somministrato una sola volta.

Popolazioni speciali

Anziani

Strimvelis non è destinato per l'uso in pazienti con età > 65 anni e non è stato studiato in questo gruppo di età.

Compromissione renale

Strimvelis non è stato studiato in pazienti con compromissione renale. Non dovrebbe essere richiesto alcun aggiustamento della dose.

Compromissione epatica

Strimvelis non è stato studiato in pazienti con compromissione epatica. Non dovrebbe essere richiesto alcun aggiustamento della dose.

Popolazione pediatrica

La sicurezza e l'efficacia di Strimvelis in bambini di età inferiore a 6 mesi o superiore a 6 anni e 1 mese non sono state stabilite . Non ci sono dati disponibili.

Modo di somministrazione


Strimvelis è per infusione endovenosa.

Deve essere usato un set trasfusionale con filtro. Per prevenire la rimozione accidentale di cellule dal prodotto, devono essere usati solo filtri destinati all'uso con set trasfusionali.

La velocità di infusione non deve superare 5 ml/kg/ora. Il tempo di somministrazione è approssimativamente di 20 minuti . Dopo la somministrazione, deve essere usata una siringa da 50 ml riempita di soluzione salina per risciacquare la sacca.

Precauzioni da prendere prima della manipolazione o somministrazione del prodotto

Questo medicinale contiene cellule geneticamente modificate. Devono essere seguite le linee guida locali di biosicurezza applicabili per tali prodotti .

Strimvelis non è sottoposto a controlli per agenti infettivi trasmissibili. Gli operatori sanitari che manipolano Strimvelis devono pertanto prendere le opportune precauzioni per evitare la trasmissione potenziale di malattie infettive.





SOVRADOSAGGIO



Cosa fare se avete preso una dose eccessiva di Strimvelis 1-10 milioni di cellule/ml dispersione per infusione uso ev

Non sono disponibili dati da studi clinici relativamente al sovradosaggio di Strimvelis.


CONSERVAZIONE



Conservare a 15-30°C.


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