08 novembre 2002
Aggiornamenti e focus
Un film a lieto fine
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Dopo anni di studi e controversie l'olio di Lorenzo, terapia "fatta in casa" dai genitori di un bimbo malato di adrenoleucodistrofia, sembra avere avuto il suggello scientifico alla sua efficacia. A darglielo la pubblicazione, nel settembre scorso su New Scientist, dei risultati di due studi condotti dal 1989 al 1999 su 105 bambini (69 negli Stati Uniti e 36 in Europa, due dei quali italiani) colpiti dalla malattia, ma ancora senza segni evidenti.
Le vicende di questo farmaco sono inscindibili dalla vicenda umana dei protagonisti della sua scoperta, Augusto e Micaela Odone, lui un economista italiano e lei, oggi scomparsa, una linguista newyorkese di origine irlandese. Una vicenda talmente significativa da aver dato origine a un film di grande successo internazionale: "L'olio di Lorenzo" appunto. Nel 1994 i coniugi Odone sono venuti a conoscenza che il loro figlio, Lorenzo, era stato colpito da una rara malattia demielinizzante: l'adrenoleucodistrofia. Di fronte a peggioramenti rapidissimi e a una prognosi di morte a breve scadenza i due non hanno accettato il verdetto della "scienza ufficiale" e dopo un'incessante ricerca di letteratura medica sull'argomento, sono arrivati alla scoperta di una terapia capace di fermare la progressione della malattia. La malattia causa l'aumento, nel sangue, di acidi grassi a catena molto lunga, ecco perché l'olio, formato da una miscela di due acidi grassi monoinsaturi, acido oleico ed erucico, blocca l'azione dell'enzima che produce questi composti. L'effetto sarebbe quello di prevenire l'inizio della malattia nei bambini che sono nati con il difetto biochimico e che sono ancora presintomatici, e a rallentarne l'evolversi nei bambini sintomatici. Si tratta perciò di un sistema in grado di bloccare ma non di curare la malattia, ciò non toglie che la vita di Lorenzo come quella di altri bambini vittime della stessa malattia, è stata salvata. Oggi Lorenzo, che avrebbe dovuto avere solo due anni di vita quando a sette anni gli venne diagnosticata l'ALD, ha 24 anni, non ha più capacità di movimento, ma riesce lo stesso a condurre la sua vita promuovendo via internet, assieme al padre, il progetto Myelin, dal nome della medicina ideata dai suoi genitori.
L'ultimo capitolo di questa lunga vicenda è, come premesso, del 26 settembre scorso. In questa data Hugo Moser, un medico di Baltimora all'inizio scettico sull'efficacia del rimedio, e un gruppo europeo hanno comunicato i risultati dello studio decennale. I due team hanno fotografato per dieci anni i progressi dei 104 ragazzini che, all'inizio della ricerca, avevano meno di 6 anni e non avevano ancora sviluppato i sintomi: movimenti, udito e risonanza magnetica cerebrale, cioè, erano normali. L'olio, stando ai risultati degli studi, riesce ad abbassare i livelli di grassi saturi nel sangue fino a quasi la normalità. Alla fine del lavoro, infatti, il 76% dei 68 piccoli trattati con l'olio di Lorenzo era ancora in buona salute e il loro esame cerebrale era ancora normale. Stesso risultato per solo un terzo dei 36 bimbi che non avevano seguito regolarmente la terapia. Riscontrata l'efficacia dell'olio sulla forma infantile della malattia resta ancora in sospeso una domanda riguardo al futuro dei ragazzi: che cosa succederà in età adulta?
È in vendita
Il sito del Myelin Project, progetto inaugurato dai coniugi Odone e mirato al sostegno della ricerca scientifica internazionale allo scopo di favorire la ricostruzione della guaina mielinica, offre alcune interessanti informazioni pratiche sul medicinale. L'olio è in vendita negli Stati Uniti e può essere ordinato tramite una prescrizione ad un unico dottore, quell'Hugo Moser autore della ricerca di New Scientist, due aziende farmaceutiche, poi, la Croda International e la SHS International si occupano rispettivamente di produzione e distribuzione. Il costo è piuttosto alto: 6 bottiglie da 720 ml valgono 440 dollari.Va detto che una bottiglia generalmente offre copertura per un paio di settimane. Alcune compagnie assicurative, infine, coprono la spesa del farmaco ma non integralmente, tenuto conto che si tratta ancora di un farmaco sperimentale per l'FDA.
Marco Malagutti
Fonti
Blocca ma non cura
Le vicende di questo farmaco sono inscindibili dalla vicenda umana dei protagonisti della sua scoperta, Augusto e Micaela Odone, lui un economista italiano e lei, oggi scomparsa, una linguista newyorkese di origine irlandese. Una vicenda talmente significativa da aver dato origine a un film di grande successo internazionale: "L'olio di Lorenzo" appunto. Nel 1994 i coniugi Odone sono venuti a conoscenza che il loro figlio, Lorenzo, era stato colpito da una rara malattia demielinizzante: l'adrenoleucodistrofia. Di fronte a peggioramenti rapidissimi e a una prognosi di morte a breve scadenza i due non hanno accettato il verdetto della "scienza ufficiale" e dopo un'incessante ricerca di letteratura medica sull'argomento, sono arrivati alla scoperta di una terapia capace di fermare la progressione della malattia. La malattia causa l'aumento, nel sangue, di acidi grassi a catena molto lunga, ecco perché l'olio, formato da una miscela di due acidi grassi monoinsaturi, acido oleico ed erucico, blocca l'azione dell'enzima che produce questi composti. L'effetto sarebbe quello di prevenire l'inizio della malattia nei bambini che sono nati con il difetto biochimico e che sono ancora presintomatici, e a rallentarne l'evolversi nei bambini sintomatici. Si tratta perciò di un sistema in grado di bloccare ma non di curare la malattia, ciò non toglie che la vita di Lorenzo come quella di altri bambini vittime della stessa malattia, è stata salvata. Oggi Lorenzo, che avrebbe dovuto avere solo due anni di vita quando a sette anni gli venne diagnosticata l'ALD, ha 24 anni, non ha più capacità di movimento, ma riesce lo stesso a condurre la sua vita promuovendo via internet, assieme al padre, il progetto Myelin, dal nome della medicina ideata dai suoi genitori.
La scienza dice si
L'ultimo capitolo di questa lunga vicenda è, come premesso, del 26 settembre scorso. In questa data Hugo Moser, un medico di Baltimora all'inizio scettico sull'efficacia del rimedio, e un gruppo europeo hanno comunicato i risultati dello studio decennale. I due team hanno fotografato per dieci anni i progressi dei 104 ragazzini che, all'inizio della ricerca, avevano meno di 6 anni e non avevano ancora sviluppato i sintomi: movimenti, udito e risonanza magnetica cerebrale, cioè, erano normali. L'olio, stando ai risultati degli studi, riesce ad abbassare i livelli di grassi saturi nel sangue fino a quasi la normalità. Alla fine del lavoro, infatti, il 76% dei 68 piccoli trattati con l'olio di Lorenzo era ancora in buona salute e il loro esame cerebrale era ancora normale. Stesso risultato per solo un terzo dei 36 bimbi che non avevano seguito regolarmente la terapia. Riscontrata l'efficacia dell'olio sulla forma infantile della malattia resta ancora in sospeso una domanda riguardo al futuro dei ragazzi: che cosa succederà in età adulta?
È in vendita
Il sito del Myelin Project, progetto inaugurato dai coniugi Odone e mirato al sostegno della ricerca scientifica internazionale allo scopo di favorire la ricostruzione della guaina mielinica, offre alcune interessanti informazioni pratiche sul medicinale. L'olio è in vendita negli Stati Uniti e può essere ordinato tramite una prescrizione ad un unico dottore, quell'Hugo Moser autore della ricerca di New Scientist, due aziende farmaceutiche, poi, la Croda International e la SHS International si occupano rispettivamente di produzione e distribuzione. Il costo è piuttosto alto: 6 bottiglie da 720 ml valgono 440 dollari.Va detto che una bottiglia generalmente offre copertura per un paio di settimane. Alcune compagnie assicurative, infine, coprono la spesa del farmaco ma non integralmente, tenuto conto che si tratta ancora di un farmaco sperimentale per l'FDA.
Marco Malagutti
Fonti
- Lorenzo's oil finally proven to work. New Scientist, 26 settembre 2002
- Moser HW. Treatment of X-linked adrenoleukodystrophy with Lorenzo's oil. J Neurol Neurosurg Psychiatry 1999 Sep;67(3):279-80
- Barinaga M. Mutant fruit flies respond to Lorenzo's oil. Science 1999 Jun 18;284(5422):1899, 1901
