Evrysdi

Evrysdi è indicato per il trattamento dell’atrofia muscolare spinale (spinal muscular atrophy, SMA) 5q in pazienti con una diagnosi clinica di SMA di tipo 1, tipo 2 o tipo 3 o aventi da una a quattro copie di SMN2.

Il trattamento con risdiplam deve essere avviato da un medico con esperienza nella gestione della SMA.

La dose giornaliera raccomandata di risdiplam compresse rivestite con film per i pazienti di età ≥ 2 anni con peso corporeo ≥ 20 kg è di 5 mg.

Per i pazienti di tutte le fasce d’età, è disponibile una soluzione orale alternativa. Consultare il riassunto delle caratteristiche del prodotto (RCP) di Evrysdi polvere per soluzione orale. Il medico deve prescrivere la forma farmaceutica appropriata in base alla dose richiesta e alle esigenze del paziente, tenendo conto anche della capacità di deglutire del paziente. Per i pazienti che hanno difficoltà a deglutire una compressa intera o che richiedono la somministrazione attraverso un sondino nasogastrico o per gastrostomia, la compressa rivestita con film può essere dispersa in acqua, o può essere prescritta la polvere per soluzione orale.

Non sono stati condotti studi sul trattamento con una dose giornaliera superiore a 5 mg.

Se si dimentica una dose programmata, questa deve essere assunta quanto prima se non sono ancora trascorse 6 ore dall’ora prevista per l’assunzione. In caso contrario, la dose dimenticata deve essere saltata e quella successiva deve essere assunta il giorno seguente all’ora normalmente prevista.

Nel caso in cui la dose non sia completamente ingerita o si verifichino episodi di vomito dopo l’assunzione di una dose di risdiplam, non deve essere somministrata una dose ulteriore per compensare quella incompleta. La dose successiva deve essere assunta all’ora normalmente prevista.

Sulla base di dati limitati nei soggetti a partire da 65 anni di età, non è necessario alcun aggiustamento della dose nei pazienti anziani (vedere paragrafo 5.2).

Non sono stati condotti studi su risdiplam in questa popolazione. Non è previsto alcun aggiustamento della dose nei pazienti con compromissione renale (vedere paragrafo 5.2).

Nei pazienti con compromissione epatica lieve o moderata, non è necessario alcun aggiustamento della dose. Non sono state effettuate valutazioni sui pazienti con compromissione epatica severa, i quali potrebbero avere un’aumentata esposizione a risdiplam (vedere paragrafi 5.1 e 5.2).

Non esiste alcuna indicazione per un uso specifico di risdiplam compresse rivestite con film nei bambini di età < 2 anni e con peso corporeo < 20 kg.

Uso orale.

Si raccomanda che un operatore sanitario illustri al paziente o al caregiver le modalità di preparazione della dose giornaliera prescritta prima dell’assunzione della prima dose.

Evrysdi è assunto per via orale una volta al giorno con o senza cibo all’incirca alla stessa ora ogni giorno.

Le compresse rivestite con film devono essere ingerite intere o disperse in una piccola quantità di acqua a temperatura ambiente (vedere paragrafo 6.6). Non masticare, tagliare o frantumare le compresse.

Se Evrysdi viene disperso in acqua, assumerlo immediatamente. Evrysdi non deve essere disperso in altri liquidi diversi dall’acqua. Qualora non venisse utilizzata entro 10 minuti, la miscela preparata deve essere eliminata. Non esporre la miscela preparata alla luce solare.

Nel caso in cui la miscela preparata di Evrysdi si rovesci o entri in contatto con la cute, la zona interessata deve essere lavata con acqua e sapone.

Nel caso in cui sia necessaria la somministrazione attraverso un sondino nasogastrico o per gastrostomia, è necessario utilizzare un sondino da 8 French o superiore per somministrare la miscela preparata di Evrysdi, dopo che la dispersione è completa. In seguito alla somministrazione della miscela di Evrysdi, il sondino deve essere risciacquato con l’acqua (almeno 15 mL) utilizzata per sciacquare il bicchierino per dispersione.

Istruzioni dettagliate per la somministrazione delle compresse preparate sotto forma di miscela sono fornite nelle Istruzioni per l’uso alla fine del foglio illustrativo.

Ipersensibilità al principio attivo o ad uno qualsiasi degli eccipienti.

I pazienti di sesso maschile e femminile potenzialmente fertili devono rispettare i seguenti requisiti relativi alla contraccezione:

• le pazienti di sesso femminile in età fertile devono adottare un metodo contraccettivo altamente efficace durante il trattamento e per almeno 1 mese dopo l’ultima dose;

• i pazienti di sesso maschile e le loro partner di sesso femminile in età fertile devono entrambi assicurarsi che venga adottato un metodo contraccettivo altamente efficace durante il trattamento e per almeno 4 mesi dopo l’ultima dose.

Lo stato di gravidanza delle pazienti potenzialmente fertili deve essere verificato prima di iniziare la terapia con risdiplam. Le donne in gravidanza devono essere informate in modo chiaro riguardo al potenziale rischio per il feto.

Non esistono dati relativi all’uso di risdiplam in donne in gravidanza. Gli studi sugli animali hanno dimostrato una tossicità riproduttiva (vedere paragrafo 5.3).

Risdiplam non è raccomandato durante la gravidanza e in donne in età fertile che non adottano metodi contraccettivi (vedere paragrafo 4.4).

Non è noto se risdiplam sia escreto nel latte materno umano. Studi condotti sui ratti mostrano che risdiplam è escreto nel latte (vedere paragrafo 5.3). Poiché non sono noti i potenziali rischi per il neonato allattato al seno, si raccomanda di non allattare al seno durante il trattamento.

Risultati non clinici mostrano che la fertilità maschile può essere compromessa durante il trattamento. Negli organi riproduttivi di ratti e scimmie sono state osservate degenerazione dello sperma e riduzione del numero di spermatozoi (vedere paragrafo 5.3). Sulla base delle osservazioni raccolte negli studi sugli animali, si prevede che gli effetti sulle cellule spermatiche siano reversibili in caso di interruzione del trattamento con risdiplam.

I pazienti di sesso maschile possono prendere in considerazione la conservazione dello sperma prima dell’inizio del trattamento o dopo un periodo libero da trattamento di almeno 4 mesi. I pazienti di sesso maschile che desiderano avere un figlio devono interrompere il trattamento per un minimo di 4 mesi. Il trattamento può essere ripreso dopo il concepimento.

Sulla base di dati non clinici (vedere paragrafo 5.3), non si prevede un impatto di risdiplam sulla fertilità femminile.