Fabhalta

FABHALTA è indicato in monoterapia nel trattamento di pazienti adulti affetti da emoglobinuria parossistica notturna (EPN) che presentano anemia emolitica.

FABHALTA è indicato per il trattamento dei pazienti adulti con glomerulopatia da C3 (C3G) in associazione con un inibitore del sistema renina-angiotensina (RAS), oppure in pazienti che sono intolleranti agli inibitori di RAS o per i quali un inibitore di RAS è controindicato (vedere paragrafo 5.1).

La dose raccomandata è di 200 mg assunti per via orale due volte al giorno.

Gli operatori sanitari devono informare i pazienti dell’importanza di aderire allo schema posologico. Nei pazienti con EPN, l’aderenza è importante al fine di ridurre al minimo il rischio di emolisi (vedere paragrafo 4.4).

Se si dimentica una o più dosi, si deve consigliare al paziente di assumere una dose il prima possibile (anche se poco prima della dose successiva programmata) e quindi di riprendere lo schema di dosaggio regolare. I pazienti affetti da EPN che hanno saltato più dosi consecutive devono essere monitorati per potenziali segni e sintomi di emolisi.

La EPN è una malattia che richiede un trattamento cronico. L’interruzione di questo medicinale non è raccomandata a meno che non sia clinicamente indicata (vedere paragrafo 4.4).

Per ridurre il rischio potenziale di emolisi in caso di interruzione brusca del trattamento:

• Per i pazienti che passano da eculizumab, il trattamento con iptacopan deve essere iniziato non oltre 1 settimana dopo l’ultima dose di eculizumab.

• Per i pazienti che passano da ravulizumab, il trattamento con iptacopan deve essere iniziato non oltre 6 settimane dopo l’ultima dose di ravulizumab.

Non sono stati studiati passaggi da inibitori del complemento diversi da eculizumab e ravulizumab.

La diagnosi di C3G ricorrente deve essere fatta basandosi sulla deposizione istologica di C3 nei glomeruli del rene trapiantato. La deposizione di C3 può essere rilevata in una biopsia di routine posttrapianto; in caso contrario, deve essere eseguita una biopsia quando i segni clinici indicano una C3G ricorrente. Come fatto nello studio X2202 (vedere paragrafo 5.1), il trattamento con iptacopan può essere iniziato prima dell'insorgenza di segni clinici come la diminuzione del tasso di filtrazione glomerulare stimato (eGFR) o l'aumento del rapporto proteine urinarie/creatinina (UPCR). Negli studi clinici c’è un’esperienza limitata sull’uso di iptacopan in pazienti con C3G ricorrente dopo trapianto (vedere paragrafo 5.1).

Non è necessario alcun aggiustamento della dose nei pazienti di età pari o superiore a 65 anni (vedere paragrafo 5.2).

Non è necessario alcun aggiustamento della dose nei pazienti con compromissione renale lieve (eGFR tra 60 e <90 mL/min) o moderata (eGFR compreso tra 30 e <60 mL/min). Non sono attualmente disponibili dati in pazienti con compromissione renale severa o in dialisi e non possono essere fornite raccomandazioni sulla dose (vedere paragrafo 5.2).

L’uso di iptacopan non è raccomandato nei pazienti con compromissione epatica severa (Child-Pugh classe C). Non è necessario alcun aggiustamento della dose nei pazienti con compromissione epatica lieve (Child-Pugh classe A) o moderata (Child-Pugh classe B) (vedere paragrafo 5.2).

La sicurezza e l’efficacia di iptacopan nei bambini di età inferiore a 18 anni non sono state ancora stabilite. Non ci sono dati disponibili.

Per uso orale.

Questo medicinale può essere assunto con o senza cibo (vedere paragrafo 5.2).

• Ipersensibilità al principio attivo o ad uno qualsiasi degli eccipienti.

• Pazienti che non siano attualmente vaccinati contro Neisseria meningitidis e Streptococcus pneumoniae, a meno che il rischio di ritardare il trattamento non superi il rischio di sviluppare un’infezione da questi batteri capsulati (vedere paragrafo 4.4).

• Pazienti con un’infezione non risolta da batteri capsulati tra cui Neisseria meningitidis,

Streptococcus pneumoniae o Haemophilus influenzae tipo B, all’inizio del trattamento.

I dati relativi all’uso di iptacopan in donne in gravidanza non esistono o sono limitati. Gli studi sugli animali non indicano effetti dannosi diretti o indiretti di tossicità riproduttiva a esposizioni comprese tra 2 e 8 volte l'esposizione umana alla dose umana massima raccomandata (MRHD) (vedere paragrafo 5.3).

L’EPN in gravidanza è associata a esiti avversi materni, tra cui peggioramento della citopenia, eventi trombotici, infezioni, sanguinamento, aborti spontanei e aumento della mortalità materna, nonché a esiti avversi fetali, tra cui morte fetale e parto prematuro.

La C3G in gravidanza può essere associata ad esiti materni avversi, in particolare pre-eclampsia e aborto spontaneo, così come ad esiti fetali avversi, tra cui prematurità e basso peso alla nascita.

L’uso di iptacopan nelle donne in gravidanza o nelle donne che stanno pianificando una gravidanza può essere preso in considerazione solo dopo una attenta valutazione del rischio e del beneficio, se necessario.

Non è noto se iptacopan venga escreto nel latte umano. Non sono disponibili dati sugli effetti di iptacopan sui neonati/lattanti allattati al seno o sulla produzione di latte.

Il rischio per i neonati/lattanti non può essere escluso. Deve essere presa la decisione se interrompere l’allattamento o interrompere la terapia/astenersi dalla terapia con FABHALTA tenendo in considerazione il beneficio dell’allattamento per il bambino e il beneficio della terapia per la donna.

Non sono disponibili dati sull’effetto di iptacopan sulla fertilità umana. I dati preclinici disponibili non suggeriscono un effetto del trattamento con iptacopan sulla fertilità (vedere paragrafo 5.3).