Miglustat Gen Orph

24 gennaio 2021

Miglustat Gen Orph


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Cos'è Miglustat Gen Orph (miglustat)


Miglustat Gen Orph è un farmaco a base di miglustat, appartenente al gruppo terapeutico Metabolici: regolatori metabolici diversi. E' commercializzato in Italia da Biovalley Investments & Partner S.r.l.

Confezioni e formulazioni di Miglustat Gen Orph disponibili in commercio


Selezionare una delle seguenti confezioni di Miglustat Gen Orph disponibili in commercio per accedere alla scheda completa, visualizzare il prezzo e scaricare il foglietto illustrativo (bugiardino):

A cosa serve Miglustat Gen Orph e perchè si usa


Miglustat Gen.Orph è indicato per il trattamento orale della malattia di Gaucher di tipo 1 di pazienti adulti con sintomatologia da lieve a moderata. Miglustat Gen.Orph può solo essere utilizzato per il trattamento di pazienti per i quali la terapia di sostituzione enzimatica non è appropriata (vedere paragrafi 4.4 e 5.1).

Miglustat Gen.Orph è indicato per il trattamento delle manifestazioni neurologiche progressive in pazienti adulti ed in pazienti in età pediatrica affetti dalla malattia di Niemann-Pick di tipo C (vedere paragrafi 4.4 e 5.1).

Controindicazioni: quando non dev'essere usato Miglustat Gen Orph


Ipersensibilità al principio attivo o ad uno qualsiasi degli eccipienti.

Miglustat Gen Orph può essere usato durante la gravidanza e l'allattamento?


Gravidanza

Non vi sono dati adeguati provenienti dall'uso del miglustat in donne in gravidanza. Studi condotti su animali hanno evidenziato una tossicità riproduttiva, compresa la distocia (vedere paragrafo 5.3). Il rischio potenziale per gli esseri umani non è noto. Il miglustat attraversa la placenta e non dovrebbe essere utilizzato durante la gravidanza.

Allattamento

Non è noto se il miglustat venga secreto nel latte materno. Miglustat Gen.Orph non deve essere assunto durante l'allattamento.

Fertilità

Studi nei ratti hanno evidenziato che il miglustat influenza negativamente i parametri del liquido seminale (motilità e morfologia degli spermatozoi) riducendo, quindi, la fertilità (vedere paragrafi 4.4 e 5.3). In attesa della disponibilità di ulteriori informazioni, si raccomanda ai pazienti maschi, prima di cercare di concepire, di sospendere l'assunzione di Miglustat Gen.Orph ed adottare affidabili metodi contraccettivi per i tre mesi successivi.

Le donne in età fertile devono adottare misure di contraccezione. I pazienti di sesso maschile in trattamento con Miglustat Gen.Orph devono impiegare affidabili metodi contraccettivi (vedi paragrafi 4.4 e 5.3)

Quali sono gli effetti indesiderati di Miglustat Gen Orph


Sintesi del profilo di sicurezza

Le reazioni avverse più comuni riportate negli studi clinici con miglustat sono state diarrea, flatulenza, dolore addominale, perdita di peso e tremore (vedere paragrafo 4.4). La più comune reazione avversa seria riportata negli studi clinici durante il trattamento con miglustat è stata la neuropatia periferica (vedere paragrafo 4.4).

In 11 studi clinici su differenti indicazioni sono stati trattati con miglustat 247 pazienti a dosaggi tra i 50 e i 200 mg tre volte al giorno con una durata media del trattamento di 2.1 anni. Di questi pazienti 132 avevano la malattia di Gaucher tipo 1 e 40 avevano la malattia di Niemann-Pick di tipo C. Le reazioni avverse sono state generalmente di gravità da lieve a moderata e sono avvenute con una frequenza simile in tutte le indicazioni e i dosaggi provati.

Tabella delle reazioni avverse

Nella tabella sottostante sono elencate le reazioni avverse avvenute in più dell'1% dei pazienti, riportate dagli studi clinici e dalla segnalazione spontanea post-marketing, classificate per sistemi e organi e per frequenza (molto comune: ≥1/10, comune: ≥1/100, < 1/10; non comune: ≥1/1.000, <1/100; raro: ≥1/10.000, <1/1.000; molto raro: <1/10.000). All'interno di ogni gruppo di frequenza, le reazioni avverse sono presentate in ordine di gravità decrescente.

Patologie del sistema emolinfopoietico

Comune Trombocitopenia

Disturbi del metabolismo e della nutrizione

Molto comune Perdita ponderale, calo dell'appetito

Disturbi psichiatrici

Comune Depressione, insonnia, calo della libido

Patologie del sistema nervoso

Molto comune Tremore

Comune Neuropatia periferica, atassia, amnesia, parestesia, ipoestesia, cefalea, vertigine

Patologie gastrointestinali

Molto comune Diarrea, flatulenza, dolori addominali

Comune Nausea, vomito, distensione/fastidio addominale, costipazione, dispepsia

Patologie del sistema muscoloscheletrico e del tessuto connettivo

Comune Spasmi muscolari, debolezza muscolare

Patologie sistemiche e condizioni relative alla sede di somministrazione

Comune Faticabilità, astenia, brividi e malessere

Esami diagnostici

Comune Risultati anomali negli studi sulla conduzione nervosa

Descrizione di specifiche reazioni avverse

Nel 55% dei pazienti è stato riportato un calo ponderale. La prevalenza maggiore è stata osservata tra 6 e 12 mesi.

Miglustat è stato studiato per indicazioni dove certi eventi riportati come reazioni avverse (ADR), come segni e sintomi neurologici e neuropsicologici, alterazioni cognitive e trombocitopenia, potrebbero anche essere dovuti alle patologie di base.

Segnalazione delle reazioni avverse sospette

La segnalazione delle reazioni avverse sospette che si verificano dopo l'autorizzazione del medicinale è importante, in quanto permette un monitoraggio continuo del rapporto beneficio/rischio del medicinale. Agli operatori sanitari è richiesto di segnalare qualsiasi reazione avversa sospetta tramite il sistema nazionale di segnalazione riportato nell'Allegato V.



Nota: Nel contenuto della scheda possono essere presenti dei riferimenti a paragrafi non riportati.

Fonte: CODIFA - L'informatore farmaceutico

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