Orkambi

Orkambi granulato è indicato per il trattamento della fibrosi cistica (FC), nei pazienti di età pari o superiore a 1 anno omozigoti per la mutazione F508del del gene regolatore di conduttanza transmembrana della fibrosi cistica (CFTR) (vedere paragrafi 4.2, 4.4 e 5.1).

Ipersensibilità ai principi attivi o ad uno qualsiasi degli eccipienti.

I dati relativi all’uso di lumacaftor/ivacaftor in donne in gravidanza non esistono o sono limitati (meno di 300 gravidanze esposte). Gli studi sugli animali condotti con lumacaftor e ivacaftor non indicano effetti dannosi di tossicità riproduttiva e dello sviluppo, diretti o indiretti, mentre effetti sono stati evidenziati con ivacaftor solo a dosi tossiche per la madre (vedere paragrafo 5.3). A scopo precauzionale, è preferibile evitare l’uso di lumacaftor/ivacaftor durante la gravidanza, a meno che le condizioni cliniche della donna rendano necessario il trattamento con lumacaftor/ivacaftor.

Dati limitati mostrano che ivacaftor e lumacaftor sono escreti nel latte materno. Le informazioni relative agli effetti di lumacaftor/ivacaftor sui neonati/lattanti sono insufficienti. Deve essere presa la decisione se interrompere l’allattamento o interrompere/astenersi dalla terapia tenendo in considerazione il beneficio dell’allattamento per il bambino e il beneficio della terapia per la donna.

Negli esseri umani non sono disponibili dati riguardo agli effetti di lumacaftor e/o ivacaftor sulla fertilità. Lumacaftor non ha avuto alcun effetto sugli indici di fertilità e prestazioni riproduttive in maschi e femmine di ratto. Ivacaftor ha compromesso gli indici di fertilità e prestazioni riproduttive in maschi e femmine di ratto (vedere paragrafo 5.3).