Strimvelis

Strimvelis è indicato per il trattamento di pazienti con immunodeficienza severa causata da deficit di adenosina deaminasi (ADA-SCID), per i quali non sia disponibile un idoneo donatore consanguineo compatibile di cellule staminali HLA (antigene leucocitario umano) (vedere paragrafi 4.2 e 4.4).

Strimvelis deve essere somministrato in un centro trapianti specializzato, da un medico con precedente esperienza nel trattamento e nella gestione di pazienti con ADA-SCID e nell’uso di prodotti di terapia genica ex vivo a base di cellule CD34⁺ autologhe. Per i pazienti sono previsti l'iscrizione in un registro posttrattamento e un follow-up a lungo termine.

Strimvelis è solo per uso autologo (vedere paragrafo 4.4).

È necessaria una riserva di cellule staminali CD34⁺ contenente almeno 1 x 10⁶ cellule CD34⁺ per kg. Questa deve essere prelevata dal paziente almeno 3 settimane prima del trattamento con Strimvelis. La riserva di cellule staminali è prelevata per essere usata come trattamento di salvataggio nel caso ci dovesse essere un fallimento durante la produzione, un fallimento del trapianto o una aplasia del midollo osseo prolungata dopo il trattamento.

Il paziente deve essere in grado di donare cellule CD34⁺ sufficienti a ottenere un minimo di 4 x 10⁶ cellule CD34⁺/kg purificate, necessarie per la produzione di Strimvelis.

Si raccomanda la somministrazione endovenosa di busulfano 0,5 mg/kg ogni 6 ore per due giorni consecutivi a partire da tre giorni prima della somministrazione di Strimvelis. La dose totale di busulfano è 4 mg/kg, suddivisa in 8 dosi da 0,5 mg/kg. I livelli plasmatici di busulfano devono essere misurati dopo la prima dose di ciascun giorno per mezzo di campionamenti seriali di sangue impiegando un metodo appropriato. Se la AUC del busulfano supera i 4.000 nanogrammi/mL*ora (974 mcmol/L*minuto), la dose deve essere adeguatamente ridotta sulla base dell’AUC.

Si raccomanda la somministrazione endovenosa di antistaminici 15-30 minuti prima dell’infusione di Strimvelis.

L’intervallo di dose raccomandato di Strimvelis è tra 2 e 20 x 10⁶ cellule CD34⁺/kg. La dose di infusione deve essere determinata dal medico curante in base al numero totale di cellule CD34+ erogate, al peso corporeo del paziente al momento del trattamento e al fatto che ciascuna sacca deve essere somministrata per intero.

Vedere il foglio informativo del lotto (LIS) di accompagnamento per ulteriori informazioni relative alla dose.

Se il prodotto contiene meno di 2 x 10⁶ cellule CD34⁺/kg, il medico deve decidere se procedere con la somministrazione, in base ad una valutazione beneficio/rischio individuale. Il fallimento del trattamento è stato osservato in un paziente trattato negli studi clinici con <2 x 10⁶ cellule CD34⁺/kg.

Strimvelis deve essere somministrato una sola volta.

Questo medicinale non è destinato per l'uso in pazienti con età > 65 anni e non è stato studiato in questo gruppo di età.

Questo medicinale non è stato studiato in pazienti con compromissione renale. Non è atteso che sia necessario alcun aggiustamento della dose.

Questo medicinale non è stato studiato in pazienti con compromissione epatica. Non è atteso che sia necessario alcun aggiustamento della dose.

Strimvelis è solo per infusione endovenosa.

Prima della somministrazione, è necessario confermare che l’identità del paziente corrisponda alle informazioni specifiche sul paziente riportate nelle etichette delle sacche infusionali e sulla documentazione allegata. Quando è necessario somministrare più di una sacca di Strimvelis, somministrare una sola sacca di medicinale alla volta. Il numero totale di sacche infusionali da somministrare deve essere verificato anche con le informazioni specifiche relative al paziente riportate sul foglio informativo del lotto (LIS) (vedere paragrafo 4.4).

Deve essere usato un set trasfusionale con filtro. Per prevenire la rimozione accidentale di cellule dal prodotto, devono essere usati solo filtri destinati all’uso con set trasfusionali.

La velocità di infusione non deve superare 5 mL/kg/ora. Il tempo di somministrazione è

approssimativamente di 20 minuti (vedere paragrafo 6.6). Dopo la somministrazione, deve essere usata una siringa da 50 mL riempita di una soluzione iniettabile di 9 mg/mL (0,9%) di sodio cloruro per risciacquare la sacca.

Gli operatori sanitari devono prendere le opportune precauzioni (indossare guanti e occhiali) per evitare la potenziale trasmissione di malattie infettive durante la manipolazione del prodotto.

Per le istruzioni sulla preparazione, sull’esposizione accidentale e lo smaltimento di Strimvelis, vedere paragrafo 6.6.

Ipersensibilità al prodotto o ad uno qualsiasi degli eccipienti.

Anamnesi attuale o precedente di leucemia o mielodisplasia.

Test positivo al virus dell'immunodeficienza umana (HIV) o presenza di qualsiasi altro agente infettivo trasmissibile elencato nella Direttiva europea in vigore riguardante le cellule e i tessuti umani, prima del prelievo di midollo osseo.

Anamnesi di terapia genica precedente.

Poiché Strimvelis non è destinato all’uso negli adulti, non sono disponibili dati sull’uso durante la gravidanza o l’allattamento nell’uomo né sulla riproduzione negli animali.

Per quanto riguarda la fertilità, consultare il riassunto delle caratteristiche del prodotto (RCP) del medicinale di condizionamento. Va notato che il medico curante deve informare i genitori/tutori del paziente sulle opzioni per la crioconservazione delle cellule staminali spermatogoniali o del tessuto ovarico.