Voydeya

Voydeya è indicato, in associazione con ravulizumab o con eculizumab, per il trattamento di pazienti adulti affetti da emoglobinuria parossistica notturna (EPN) che presentano anemia emolitica residua (vedere paragrafo 5.1).

Il trattamento deve essere iniziato da un operatore sanitario esperto nella gestione dei pazienti con disturbi ematologici.

La dose iniziale raccomandata è di 150 mg, tre volte al giorno, somministrata per via orale, a distanza di circa 8 ore (± 2 ore). Sulla base della risposta clinica, la dose può essere aumentata a 200 mg, tre volte al giorno, dopo almeno 4 settimane di trattamento.

Nel caso venisse dimenticata una dose, i pazienti devono essereavvisati di assumerla non appena se ne ricordano, a meno che non sia quasi l’ora della dose successiva, nel qual caso i pazienti devono saltare la dose dimenticata e assumere il medicinale all’orario successivo regolarmente programmato. I pazienti devono essere avvisati di non prendere 2 o più dosi contemporaneamente.

In considerazione della possibilità di aumenti di alanina aminotransferasi (ALT) a seguito della fine del trattamento (vedere paragrafo 4.4), se il trattamento viene interrotto, la dose deve essere ridotta gradualmente nell’arco di 6 giorni, fino alla completa cessazione, secondo lo schema seguente:

- regime da 100 mg: 100 mg due volte al giorno per 3 giorni, seguiti da 100 mg una volta al giorno per 3 giorni.

- regime da 150 mg: 100 mg tre volte al giorno per 3 giorni, seguiti da 50 mg tre volte al giorno per 3 giorni.

- regime da 200 mg: 100 mg tre volte al giorno per 3 giorni, seguiti da 100 mg due volte al giorno per 3 giorni.

Nei pazienti anziani non è richiesto un adeguamento della dose. Tuttavia, nei pazienti di età ≥ 65 anni, l’esperienza con danicopan è limitata (vedere paragrafo 5.1).

Nei pazienti con compromissione renale lieve (velocità di filtrazione glomerulare stimata [eGFR] da ≥ 60 a < 90 mL/min/1,73 m²) o moderata (eGFR da ≥ 30 a < 60 mL/min/1,73 m²), non è richiesto un adeguamento della dose.Nei pazienti con compromissione renale severa (eGFR < 30 mL/min/1,73 m²), la dose iniziale raccomandata è di 100mg, tre volte al giorno, somministrata per via orale, a distanza di circa 8 ore (± 2 ore). Sulla base della risposta clinica, la dose può essere aumentata a 150 mg, tre volte algiorno, dopo almeno 4 settimane di trattamento (vedere paragrafi 4.4 e 5.2).

Nei pazienti con compromissione epatica da lieve (Child-Pugh Classe A) a moderata (Child-Pugh Classe B), non è richiestoun adeguamento della dose (vedere paragrafo 5.2). Non sono stati condotti studi in pazienti con compromissione epatica severa (Child-Pugh Classe C). Pertanto, danicopan non è raccomandato in questa popolazione di pazienti (vedere paragrafo 4.4).

Nei bambini al di sotto di 18 anni, la sicurezza e l’efficacia di Voydeya non sono state ancora stabilite. Non ci sono dati disponibili.

Uso orale.

Le compresse devono essere assunte con il cibo (pasto o spuntino) (vedere paragrafo 5.2).

- Ipersensibilità al principio attivo o ad uno qualsiasidegli eccipienti;

- Pazienti con infezione da Neisseria meningitidis non risolta, all’inizio del trattamento (vedere paragrafo 4.4);

- Pazienti attualmente non vaccinati contro Neisseria meningitidis, a meno che non ricevano un trattamento profilattico con antibiotici appropriati fino a 2 settimane dopo la vaccinazione (vedere paragrafo 4.4).

Non esistono dati relativi all’uso di danicopan in donne in gravidanza. Alla relativa dose terapeutica gli studi sugli animali non indicano effetti dannosi di tossicità riproduttiva diretti o indiretti (vedere paragrafo 5.3). A scopo precauzionale, è preferibile evitare l’uso di Voydeya durante la gravidanza.

I dati farmacodinamici/tossicologici disponibili in animali hanno evidenziato l’escrezione di danicopan/metaboliti nel latte (vedere paragrafo 5.3). Il rischio per i neonati/lattanti non può essere escluso. Voydeya non deve essere usato durante l’allattamento e l’allattamento non deve essere iniziato fino a 3 giorni dopo l’interruzione del trattamento.

Non sono disponibili dati negli esseri umani relativi all’effetto di danicopan sulla fertilità. Gli studi sugli animali hanno evidenziato potenziali effetti sulla fertilità maschile e sulla capacità riproduttiva (vedere paragrafo 5.3).