Aldurazyme

Aldurazyme è indicato per la terapia enzimatica sostitutiva a lungo termine in pazienti con diagnosi confermata di Mucopolisaccaridosi I (MPS I; deficit di α-L-iduronidasi), per il trattamento delle manifestazioni non neurologiche della patologia (vedere paragrafo 5.1).

Il trattamento con Aldurazyme deve essere somministrato sotto la supervisione di un medico con esperienza nella gestione dei pazienti affetti da MPS I o da altre patologie metaboliche ereditarie. La somministrazione di Aldurazyme deve essere effettuata in ambiente clinico idoneo in cui siano immediatamente disponibili attrezzature di rianimazione per la gestione di emergenze mediche.

Il regime posologico raccomandato di Aldurazyme è 100 U/kg di peso corporeo, somministrato una volta la settimana.

Non è necessario alcun aggiustamento della dose per la popolazione pediatrica.

La sicurezza e l’efficacia di Aldurazyme nei pazienti di oltre 65 anni di età non sono state stabilite. Pertanto, per tali pazienti non è possibile avanzare alcuna raccomandazione posologica.

La sicurezza e l'efficacia di Aldurazyme non sono state valutate in pazienti con insufficienza renale o epatica. Pertanto, per tali pazienti non è possibile avanzare alcuna raccomandazione posologica.

Aldurazyme deve essere somministrato per infusione endovenosa.

L’iniziale velocità di infusione di 2 U/kg/ora può essere aumentata gradualmente ogni quindici minuti, se tollerato, fino a un massimo di 43 U/kg/ora. Il volume totale dell’infusione deve essere somministrato in 3-4 ore circa. Per informazioni sul pretrattamento vedere paragrafo 4.4.

Per le istruzioni sulla diluizione del medicinale prima della somministrazione, vedere paragrafo 6.6.

Per i pazienti che tollerano bene le infusioni e non presentano anamnesi di reazioni associate all’infusione (Infusion-associated reactions - IAR) moderate o severe per alcuni mesi, può essere presa in considerazione la possibilità di eseguire l'infusione di Aldurazyme a domicilio. La decisione di passare all'infusione domiciliare per il paziente deve essere presa dopo la valutazione e in base alla raccomandazione da parte del medico curante.

L’infrastruttura, le risorse e le procedure di infusione domiciliare, compresa la formazione, devono essere stabilite e disponibili per l’operatore sanitario. L’infusione domiciliare deve essere supervisionata da un operatore sanitario che deve essere sempre disponibile durante l’infusione domiciliare e per un periodo di tempo predefinito dopo l’infusione. Prima dell’inizio dell’infusione domiciliare, il medico curante e/o l’infermiere devono fornire informazioni appropriate al paziente e/o alla persona che si prende cura del paziente (caregiver).

La dose e la velocità di infusione devono rimanere costanti mentre si è a casa e non devono essere modificate senza la supervisione di un operatore sanitario.

Se il paziente manifesta reazioni avverse durante l’infusione domiciliare, il processo di infusione deve essere interrotto immediatamente e deve essere avviato un trattamento medico appropriato (vedere paragrafo 4.4). Potrebbe essere necessario che le infusioni successive vengano eseguite in ospedale o in un contesto appropriato di assistenza ambulatoriale fino a quando non si manifesti più alcuna reazione avversa.

Ipersensibilità severa (ad es. reazione anafilattica) al principio attivo o ad uno qualsiasi degli eccipienti (vedere paragrafo 4.4 e 4.8).

Non vi sono dati adeguati riguardanti l’uso di Aldurazyme in donne in gravidanza. Gli studi su animali non indicano effetti dannosi diretti o indiretti su gravidanza, sviluppo embrionale/fetale, parto o sviluppo post-natale (vedere paragrafo 5.3). Il rischio potenziale per gli esseri umani non è noto. Pertanto, Aldurazyme non deve essere usato durante la gravidanza, se non in caso di assoluta necessità.

È possibile che la laronidasi venga secreta nel latte materno. A causa dell’assenza di dati circa i neonati esposti alla laronidasi attraverso il latte materno, si consiglia di interrompere l’allattamento durante il trattamento con Aldurazyme.

Non vi sono dati clinici sugli effetti di laronidasi sulla fertilità. I dati preclinici non mostrano alcun effetto avverso significativo (vedere paragrafo 5.3).