Xenpozyme 20 mg polvere per concentrato per soluzione per infusione uso endovenoso 1 flaconcino

Xenpozyme 20 mg polvere per concentrato per soluzione per infusione uso endovenoso 1 flaconcino è un medicinale soggetto a prescrizione medica limitativa vendibile al pubblico su prescrizione di centri ospedalieri o di specialisti: centri di riferimento indicati dalle regioni per la cura delle malattie rare (classe H), a base di olipudasi alfa, appartenente al gruppo terapeutico Enzimi. E' commercializzato in Italia da Sanofi S.r.l. Socio Unico


INDICE SCHEDA

• INFORMAZIONI GENERALI
• CONFEZIONI DISPONIBILI IN COMMERCIO
• FOGLIETTO ILLUSTRATIVO (PDF)
• INDICAZIONI TERAPEUTICHE
• CONTROINDICAZIONI
• AVVERTENZE E PRECAUZIONI D'USO
• INTERAZIONI
• SOVRADOSAGGIO
• GRAVIDANZA E ALLATTAMENTO
• GUIDA DI VEICOLI E USO DI MACCHINARI
• PRINCIPIO ATTIVO
• ECCIPIENTI
• SCADENZA E CONSERVAZIONE
• NATURA E CONTENUTO DEL CONTENITORE

INFORMAZIONI GENERALI

TITOLARE:

Sanofi B.V.

CONCESSIONARIO:

Sanofi S.r.l. Socio Unico

MARCHIO

Xenpozyme

CONFEZIONE

20 mg polvere per concentrato per soluzione per infusione uso endovenoso 1 flaconcino

FORMA FARMACEUTICA
polvere per soluzione

PRINCIPIO ATTIVO
olipudasi alfa

GRUPPO TERAPEUTICO
Enzimi

CLASSE
H

RICETTA
medicinale soggetto a prescrizione medica limitativa vendibile al pubblico su prescrizione di centri ospedalieri o di specialisti: centri di riferimento indicati dalle regioni per la cura delle malattie rare

PREZZO
5570,10 €


CONFEZIONI DISPONIBILI IN COMMERCIO

Confezioni e formulazioni di Xenpozyme disponibili in commercio:

• xenpozyme 20 mg polvere per concentrato per soluzione per infusione uso endovenoso 1 flaconcino (scheda corrente)

FOGLIETTO ILLUSTRATIVO (PDF)

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Foglietto illustrativo Xenpozyme »

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INDICAZIONI TERAPEUTICHE

A cosa serve Xenpozyme? Perchè si usa?

Xenpozyme è indicato, in pazienti pediatrici e adulti, come terapia enzimatica sostitutiva per il trattamento delle manifestazioni non neurologiche, non centrali (non-Central Nervous System) del deficit di sfingomielinasi acida (Acid Sphingomyelinase Deficiency o ASMD) di tipo A/B o B.


CONTROINDICAZIONI

Quando non dev'essere usato Xenpozyme?

Ipersensibilità rischiosa per la vita (reazione anafilattica) per olipudasi alfa o per uno qualsiasi degli eccipienti (vedere paragrafo 4.4).


AVVERTENZE E PRECAUZIONI D'USO

Cosa serve sapere prima di prendere Xenpozyme?

Tracciabilità

Al fine di migliorare la tracciabilità dei medicinali biologici, il nome e il numero di lotto del medicinale somministrato devono essere chiaramente registrati.

Assenza di passaggio attraverso la barriera emato-encefalica 

Non si prevede che Xenpozyme attraversi la barriera emato-encefalica o moduli le manifestazioni della malattia sul SNC.

Reazioni associate all'infusione (IAR)

Nell'ambito di studi clinici, casi di IAR si sono manifestati in circa il 58% dei pazienti trattati con Xenpozyme. Tali IAR includevano reazioni da ipersensibilità e reazioni di fase acuta (vedere paragrafo 4.8). Le IAR più frequenti erano cefalea, orticaria, piressia, nausea e vomito (vedere paragrafo 4.8). Le IAR si sono generalmente manifestate tra il momento dell'infusione e fino a 24 ore dopo il completamento dell'infusione.

A seguito di sovradosaggio durante la fase di incremento della dose, si sono manifestate reazioni avverse gravi, incluso il decesso (vedere paragrafi 4.2 e 4.9).

Ipersensibilità/anafilassi

Nei pazienti trattati con Xenpozyme sono state segnalate reazioni da ipersensibilità, inclusa l'anafilassi (vedere paragrafo 4.8). Negli studi clinici, reazioni da ipersensibilità si sono verificate in 7 (17,5%) pazienti adulti e 9 (45%) pazienti pediatrici, incluso un paziente pediatrico che ha manifestato anafilassi.

Gestione

I pazienti devono essere tenuti sotto stretta osservazione durante e, per un periodo di tempo appropriato, successivo all'infusione, sulla base del giudizio clinico. I pazienti devono essere informati dei potenziali sintomi di ipersensibilità/anafilassi e istruiti, in caso di insorgenza dei sintomi, a richiedere cure mediche immediate. La gestione delle IAR deve essere basata sulla severità dei segni e dei sintomi e può includere l'interruzione temporanea dell'infusione di Xenpozyme, la riduzione della velocità di infusione e/o un trattamento medico appropriato.

In caso di ipersensibilità severa o anafilassi, Xenpozyme deve essere interrotto immediatamente e deve essere avviato un trattamento medico appropriato. Nello studio clinico, il paziente che ha manifestato anafilassi è stato sottoposto a un regime di desensibilizzazione personalizzato che ha consentito al paziente stesso di riprendere il trattamento a lungo termine con Xenpozyme, alla dose di mantenimento raccomandata. A seguito di anafilassi o reazione da ipersensibilità severa, il medico prescrittore deve valutare i rischi e i benefici della risomministrazione di Xenpozyme. Qualora, dopo un episodio di anafilassi, venga presa in considerazione la risomministrazione di Xenpozyme, il medico prescrittore deve contattare il rappresentante locale di Sanofi per una consulenza sulla risomministrazione. In tali pazienti, si deve prestare estrema cautela durante la risomministrazione di Xenpozyme e devono essere disponibili adeguate misure di rianimazione.

Se si manifestano IAR lievi o moderate, la velocità di infusione può essere ridotta o temporaneamente interrotta, la durata di ciascuna fase di una singola infusione può essere aumentata e/o la dose di Xenpozyme può essere ridotta. Se un paziente necessita una riduzione della dose, il nuovo aumento della dose deve seguire l'incremento descritto, rispettivamente, per i pazienti adulti nella Tabella 1 e per i pazienti pediatrici nella Tabella 2 (vedere paragrafo 4.2).

I pazienti possono essere pretrattati con antistaminici, antipiretici e/o glucocorticoidi, allo scopo di prevenire o ridurre le reazioni allergiche.

Immunogenicità

In pazienti adulti e pediatrici, durante le sperimentazioni cliniche sono stati evidenziati anticorpi antifarmaco (ADA) originati dal trattamento (vedere paragrafo 4.8). Le IAR e le reazioni da ipersensibilità possono verificarsi indipendentemente dallo sviluppo di ADA. La maggior parte delle IAR e delle reazioni da ipersensibilità erano lievi o moderate e sono state gestite con pratiche cliniche standard.

Nei pazienti che hanno manifestato una reazione da ipersensibilità severa verso olipudasi alfa si può valutare la possibilità di eseguire un test ADA delle immunoglobuline E (IgE).

Sebbene negli studi clinici non sia stata segnalata alcuna perdita di efficacia, il test ADA delle immunoglobuline G (IgG) può essere preso in considerazione in caso di riduzione della risposta alla terapia.

Aumento transitorio delle transaminasi

Negli studi clinici, durante la fase di incremento della dose di Xenpozyme, sono stati evidenziati aumenti transitori delle transaminasi (ALT o AST), entro 24 - 48 ore dopo le infusioni (vedere paragrafo 4.8). Al momento della successiva infusione programmata, questi livelli elevati di transaminasi sono generalmente tornati ai livelli riscontrati prima dell'infusione di Xenpozyme.

I livelli di transaminasi (ALT e AST) devono essere misurati entro 1 mese prima dell'inizio del trattamento con Xenpozyme (vedere paragrafo 4.2). Durante l'incremento della dose o alla ripresa del trattamento a seguito di dosi saltate, i livelli delle transaminasi devono essere misurati entro le 72 ore precedenti la successiva infusione programmata di Xenpozyme. Se il livello di transaminasi al basale o in pre-infusione è >2 volte l'ULN durante l'incremento della dose, si devono effettuare misurazioni aggiuntive dei livelli di transaminasi entro 72 ore dopo la fine dell'infusione. Se i livelli di transaminasi pre-infusione risultano superiori rispetto al basale e >2 volte l'ULN, la dose di Xenpozyme può essere adeguata (ripetendo o riducendo la dose precedente) oppure, sulla base del grado di aumento delle transaminasi, il trattamento può essere temporaneamente sospeso (vedere paragrafo 4.2). Una volta raggiunta la dose di mantenimento raccomandata, il test delle transaminasi può essere eseguito nell'ambito della gestione clinica di routine dell'ASMD.

Contenuto di sodio

Questo medicinale contiene 0,60 mg di sodio per ogni flaconcino da 4 mg o 3,02 mg di sodio per ogni flaconcino da 20 mg, equivalenti, rispettivamente, allo 0,03 e allo 0,15% dell'assunzione massima giornaliera raccomandata dall'OMS che corrisponde a 2 g di sodio per un adulto o un adolescente e, rispettivamente, a ≤ 0,08% e ≤ 0,38% dell'assunzione massima giornaliera accettabile di sodio per bambini di età inferiore a 16 anni.


INTERAZIONI

Quali farmaci, principi attivi o alimenti possono interagire con l'effetto di Xenpozyme?

Non sono stati effettuati studi d'interazione farmacologica. Poiché olipudasi alfa è una proteina umana ricombinante, non si prevedono interazioni farmaco-farmaco mediate dal citocromo P450.


SOVRADOSAGGIO

Cosa fare se avete preso una dose eccessiva di Xenpozyme?

In pazienti pediatrici, durante l'incremento della dose, sono stati segnalati casi di sovradosaggio di Xenpozyme. Alcuni di questi pazienti hanno manifestato reazioni avverse gravi entro 24 ore dall'inizio del trattamento, incluso il decesso. I principali segni clinici includevano insufficienza respiratoria, ipotensione, marcati aumenti nelle prove di funzionalità epatica e sanguinamento gastrointestinale.

Non esiste un antidoto specifico noto per il sovradosaggio di Xenpozyme. In caso di sovradosaggio, l'infusione deve essere interrotta immediatamente e il paziente deve essere monitorato attentamente in ambiente ospedaliero per lo sviluppo di IAR, incluse le reazioni di fase acuta. Per la gestione delle reazioni avverse, vedere i paragrafi 4.4 e 4.8.


GRAVIDANZA E ALLATTAMENTO

E' possibile prendere Xenpozyme durante la gravidanza e l'allattamento?

Donne in età fertile

Le donne in età fertile devono essere informate riguardo l'uso di un efficace metodo contraccettivo durante il trattamento e, nel caso in cui Xenpozyme venisse interrotto, per almeno 14 giorni dopo l'ultima dose.

Gravidanza

I dati relativi all'uso di olipudasi alfa in donne in gravidanza non esistono. Gli studi sugli animali hanno mostrato tossicità riproduttiva (vedere paragrafo 5.3). Xenpozyme non è raccomandato durante la gravidanza e in donne in età fertile che non utilizzano efficaci metodi contraccettivi, a meno che i potenziali benefici per la madre non superino i potenziali rischi, inclusi quelli per il feto.

Allattamento

Non è noto se olipudasi alfa sia escreto nel latte materno. Olipudasi alfa è stato rilevato nel latte di topi in allattamento (vedere paragrafo 5.3). Il rischio per i lattanti non può essere escluso. Deve essere presa la decisione se interrompere l'allattamento o interrompere la terapia con Xenpozyme, tenendo in considerazione il beneficio dell'allattamento per il bambino e il beneficio della terapia per la donna.

Fertilità

Non sono disponibili dati sugli esseri umani relativamente agli effetti di olipudasi alfa sulla fertilità maschile e femminile. I dati ottenuti da studi sugli animali non indicano effetti nocivi diretti o indiretti sulla fertilità (vedere paragrafo 5.3).


GUIDA DI VEICOLI E USO DI MACCHINARI

Effetti di Xenpozyme sulla capacità di guidare veicoli e sull'uso di macchinari

Poiché, negli studi clinici, sono stati segnalati casi di ipotensione, Xenpozyme può alterare lievemente la capacità di guidare veicoli e di usare macchinari (vedere paragrafo 4.8).


PRINCIPIO ATTIVO


Xenpozyme 4 mg polvere per concentrato per soluzione per infusione

Ogni flaconcino contiene 4 mg di olipudasi alfa*.

Eccipiente con effetto noto

Ogni flaconcino contiene 0,60 mg di sodio.

Xenpozyme 20 mg polvere per concentrato per soluzione per infusione

Ogni flaconcino contiene 20 mg di olipudasi alfa*.

Eccipiente con effetto noto

Ogni flaconcino contiene 3,02 mg di sodio.

Dopo ricostituzione, ogni flaconcino contiene 4 mg di olipudasi alfa per mL. Ogni flaconcino deve essere ulteriormente diluito prima dell'uso (vedere paragrafo 6.6).

*Olipudasi alfa è una sfingomielinasi acida umana ricombinante ed è prodotta in una linea di cellule di ovaio di criceto cinese (CHO), per mezzo della tecnologia del DNA ricombinante.

Per l'elenco completo degli eccipienti, vedere paragrafo 6.1.


ECCIPIENTI


L-metionina

Sodio fosfato dibasico eptaidrato

Sodio fosfato monobasico monoidrato

Saccarosio


SCADENZA E CONSERVAZIONE


Scadenza: 60 mesi

Conservare in frigorifero (2°C – 8°C).

Per le condizioni di conservazione dopo la ricostituzione e la diluizione del medicinale, vedere paragrafo 6.3.


NATURA E CONTENUTO DEL CONTENITORE


Xenpozyme 4 mg polvere per concentrato per soluzione per infusione

4 mg di polvere per concentrato per soluzione per infusione in un flaconcino da 5 ml (di vetro tipo I) con un tappo in clorobutile-elastomero siliconato per liofilizzazione e un sigillo in alluminio con un cappuccio di plastica rimovibile (flip-off cap).

Ogni confezione contiene 1, 5 o10 flaconcini. È possibile che non tutte le confezioni siano commercializzate.

Xenpozyme 20 mg polvere per concentrato per soluzione per infusione

20 mg di polvere per concentrato per soluzione per infusione in un flaconcino da 20 ml (di vetro, tipo I) con un tappo di liofilizzazione siliconato in clorobutil-elastomero e un sigillo in alluminio con un cappuccio di plastica rimovibile.

Ogni confezione contiene 1, 5, 10 o 25 flaconcini. È possibile che non tutte le confezioni siano commercializzate.

Data ultimo aggiornamento: 24/04/2024

Nota: Nel contenuto della scheda possono essere presenti dei riferimenti a paragrafi non riportati.

Fonte: CODIFA - L'informatore farmaceutico