Xenpozyme

Xenpozyme è indicato, in pazienti pediatrici e adulti, come terapia enzimatica sostitutiva per il trattamento delle manifestazioni non neurologiche, non centrali (non-Central Nervous System) del deficit di sfingomielinasi acida (Acid Sphingomyelinase Deficiency o ASMD) di tipo A/B o B.

Ipersensibilità rischiosa per la vita (reazione anafilattica) per olipudasi alfa o per uno qualsiasi degli eccipienti (vedere paragrafo 4.4).

Le donne in età fertile devono essere informate riguardo l'uso di un efficace metodo contraccettivo durante il trattamento e, nel caso in cui Xenpozyme venisse interrotto, per almeno 14 giorni dopo l'ultima dose.

I dati relativi all'uso di olipudasi alfa in donne in gravidanza non esistono. Gli studi sugli animali hanno mostrato tossicità riproduttiva (vedere paragrafo 5.3). Xenpozyme non è raccomandato durante la gravidanza e in donne in età fertile che non utilizzano efficaci metodi contraccettivi, a meno che i potenziali benefici per la madre non superino i potenziali rischi, inclusi quelli per il feto.

Non è noto se olipudasi alfa sia escreto nel latte materno. Olipudasi alfa è stato rilevato nel latte di topi in allattamento (vedere paragrafo 5.3). Il rischio per i lattanti non può essere escluso. Deve essere presa la decisione se interrompere l'allattamento o interrompere la terapia con Xenpozyme, tenendo in considerazione il beneficio dell'allattamento per il bambino e il beneficio della terapia per la donna.

Non sono disponibili dati sugli esseri umani relativamente agli effetti di olipudasi alfa sulla fertilità maschile e femminile. I dati ottenuti da studi sugli animali non indicano effetti nocivi diretti o indiretti sulla fertilità (vedere paragrafo 5.3).