Leucemia e CAR-T: terapia innovativa per un ragazzo di 14 anni al Bambin Gesù

28 febbraio 2020

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Leucemia e CAR-T: terapia innovativa per un ragazzo di 14 anni al Bambin Gesù


Un trattamento innovativo ha permesso di curare un ragazzo di 14 anni, affetto da leucemia linfoblastica acuta e per questo sottoposto alla terapia genica CAR-T, da uno dei più gravi effetti collaterali di questa terapia: la sindrome da rilascio di citochine. Il caso è stato descritto in un articolo recentemente pubblicato su Critical Care Exploration dall'equipe della dottoressa Bottari, dell'ospedale pediatrico Bambin Gesù di Roma.

Si tratta del primo caso trattato con emoperfusione extracorporea, qui praticato in un  ragazzo di 14 anni ricoverato in terapia intensiva per una insufficienza respiratoria acuta. Il rilascio di citochine è una reazione infiammatoria della terapia genica CAR-T e in un caso su quattro porta a compromissione delle funzioni vitali fino, nei casi più gravi, a causare il decesso del paziente.

Il trattamento di questa condizione avviene somministrando anticorpi monoclonali diretti contro l'interleuchina-6, non sempre efficaci.

Attraverso l'emoperfusione extracorporea è stato possibile purificare il sangue, in maniera selettiva: il sangue del paziente viene prelevato e filtrato per mezzo di due colonne di assorbimento composte da una speciale resina in grado di "catturare" le citochine infiammatorie senza alterare le restanti componenti, inclusi i linfociti T, e poi reimmesso in circolo.

Questo sistema, secondo i ricercatori, possiede due importanti implicazioni terapeutiche: non interferisce con la terapia di prima linea a base di tocilizumab, e inoltre potrebbe rappresentare una risorsa terapeutica utile per il trattamento della sindrome da rilascio citochinico, in grado di spegnere l'iperinfiammazione senza intaccare l'efficacia della terapia CAR-T.

La combinazione di empoerfusione e tocilizumab, finora inesplorata per il trattamento della sindrome da rilascio citochinico potrebbe avere un effetto sinergico. Sono tuttavia necessari altri studi per valutare efficacia e sicurezza di questo approccio e per identificare le tempistiche migliori per iniziare il trattamento.

Riferimenti bibliografici

Bottari G et al. Multimodal Therapeutic Approach ofCytokine Release SyndromeDeveloping in a Child Given Chimeric Antigen Receptor-Modified T Cell Infusion - Critical Care Explorations 



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