11 novembre 2020
Speciale Mieloma multiplo
Mieloma multiplo: una nuova terapia anti-BCMA
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Il limite principale delle attuali terapie del mieloma multiplo recidivato o refrattario (in fase avanzata), consiste nel fatto che si tratta di regimi di complessa somministrazione (mentre sarebbe auspicabile una monoterapia) e soprattutto il fatto che, nonostante i progressi nel trattamento, che indubbiamente hanno portato a un miglioramento dei tassi di sopravvivenza globali, il mieloma multiplo rimane una patologia incurabile e i pazienti continuano a cambiare le terapie, con una prognosi che peggiora ad ogni ricaduta.
Nel contesto di una popolazione crescente di pazienti per i quali vi è un forte unmet clinical need, il cui mieloma multiplo è refrattario e continua a progredire, esiste un disperato bisogno di nuove opzioni di trattamento. Tra i più recenti approcci allo studio per la cura del mieloma multiplo è stato identificato un nuovo bersaglio espresso sulla totalità delle cellule di mieloma, il BCMA (antigene di maturazione delle cellule B). Tra questi, i farmaci anticorpo coniugati (ADC), gli anticorpi bispecifici e le cellule CAR-T.
Gli ADC presentano alcuni vantaggi, sono prodotti "off the shelf", già pronti e disponibili al momento del bisogno, che non richiedono necessariamente l'ospedalizzazione che può rendersi necessaria nel caso delle CAR-T per la gestione di possibili complicanze come la sindrome da rilascio di citochine (CRS). A parità di durata mediana della risposta, il profilo di sicurezza degli ADC rispetto alle terapie cellulari sembra essere più maneggevole, a favore di pazienti con malattia più avanzata, per la gran parte anziani e dal quadro clinico talvolta subottimale.
Belantamab mafodotin è il primo trattamento anti-BCMA umanizzato di prima classe approvato nell'Unione Europea come monoterapia per il trattamento del mieloma multiplo in pazienti adulti che hanno ricevuto almeno quattro terapie precedenti e la cui malattia è refrattaria ad almeno un inibitore del proteasoma, un agente immunomodulatore e un anticorpo monoclonale anti-CD38 e che hanno dimostrato la progressione della malattia durante l'ultima terapia. Il paziente con mieloma multiplo recidivato/refrattario, quale prima indicazione di belantamab mafoditin, rappresenta solo il primo step di tutta una serie successiva di indicazioni in cui il farmaco è attualmente in studio.
Riferimenti bibliografici
Mieloma multiplo: BCMA, la chiave di regolazione delle cellule B
Nel contesto di una popolazione crescente di pazienti per i quali vi è un forte unmet clinical need, il cui mieloma multiplo è refrattario e continua a progredire, esiste un disperato bisogno di nuove opzioni di trattamento. Tra i più recenti approcci allo studio per la cura del mieloma multiplo è stato identificato un nuovo bersaglio espresso sulla totalità delle cellule di mieloma, il BCMA (antigene di maturazione delle cellule B). Tra questi, i farmaci anticorpo coniugati (ADC), gli anticorpi bispecifici e le cellule CAR-T.
Gli ADC presentano alcuni vantaggi, sono prodotti "off the shelf", già pronti e disponibili al momento del bisogno, che non richiedono necessariamente l'ospedalizzazione che può rendersi necessaria nel caso delle CAR-T per la gestione di possibili complicanze come la sindrome da rilascio di citochine (CRS). A parità di durata mediana della risposta, il profilo di sicurezza degli ADC rispetto alle terapie cellulari sembra essere più maneggevole, a favore di pazienti con malattia più avanzata, per la gran parte anziani e dal quadro clinico talvolta subottimale.
Mieloma Multiplo: nuova terapia anti-BCMA
Belantamab mafodotin è il primo trattamento anti-BCMA umanizzato di prima classe approvato nell'Unione Europea come monoterapia per il trattamento del mieloma multiplo in pazienti adulti che hanno ricevuto almeno quattro terapie precedenti e la cui malattia è refrattaria ad almeno un inibitore del proteasoma, un agente immunomodulatore e un anticorpo monoclonale anti-CD38 e che hanno dimostrato la progressione della malattia durante l'ultima terapia. Il paziente con mieloma multiplo recidivato/refrattario, quale prima indicazione di belantamab mafoditin, rappresenta solo il primo step di tutta una serie successiva di indicazioni in cui il farmaco è attualmente in studio.
Riferimenti bibliografici
- OMAR. Mieloma multiplo, 30.000 i pazienti in Italia. Incidenza maggiore negli over 65. 2016 Nov 08
- Medscape. Multiple Myeloma. 2020 Aug 18
- Bazarbachi AH, Al Hamed R, Malard F, Harousseau JL, Mohty M. Relapsed refractory multiple myeloma: a comprehensive overview. Leukemia. 2019 Oct;33(10):2343-2357. Doi: 10.1038/s41375-019-0561-2
- GSK. Parere positivo del CHMP che raccomanda l'approvazione di belantamab mafodotin per il trattamento del mieloma multiplo recidivato e refrattario. Com.stampa. 20 Jul 27
