Mieloma Multiplo, l’esperienza in real life di Padova
Il mieloma multiplo coinvolge le plasmacellule
Il mieloma multiplo è un tumore maligno caratterizzata da accumulo di plasmacellule - cellule deputate in condizioni fisiologiche a produrre anticorpi - a livello del midollo osseo, che proliferano fino ad invadere l'osso adiacente. Uno degli aspetti che rende più difficile la gestione della patologia, è la sua progressione, caratterizzata da un susseguirsi di remissioni e recidive.
Il tipico decorso del mieloma si contraddistingue per fasi di malattia sintomatica (come dolore osseo, difficoltà di movimento agli arti da compressione del nervo spinale, stanchezza, anemia, infezioni, insufficienza renale, ipercalcemia) durante le quali si effettua il trattamento, con intervalli in cui vi è una remissione quasi completa della malattia, con sintomi per lo più assenti o sempre più brevi.
Dopo alcuni anni di mieloma multiplo i farmaci per il trattamento, non funzionano più. Per questo uno dei principali bisogni clinici che fino a poco tempo fa non era non soddisfatto era la mancanza di opzioni terapeutiche valide nelle linee avanzate di trattamento per i pazienti refrattari alle tre principali classi di farmaci utilizzate, cioè gli anticorpi monoclonali anti-CD38, gli immunomodulanti e gli inibitori del proteasoma. Si stima siano circa 200 i pazienti già trattati con questi farmaci e potenzialmente eleggibili ad una quinta linea di trattamento e successive.
Efficacia del nuovo trattamento: belantamab mafodotin
Da gennaio 2022 è disponibile anche in Italia, un nuovo trattamento per il mieloma multiplo recidivato/refrattario (RRMM), il belantamb mafodotin. Alla fase sperimentale per la registrazione del farmaco, hanno fatto seguito molti studi osservazionali cosiddetti 'real life' in tutto il mondo, inclusi vari centri d'eccellenza italiani, al fine di confrontare gli esiti della sperimentazione clinica con quelli della pratica quotidiana.
L’esperienza in real life a Padova
Tra i centri di eccellenza italiani che hanno partecipato c'è quello di Renato Zambello, docente di Ematologia all'Università di Padova, che descrive così la sua esperienza con l'impiego di belantamb mafodotin nei suoi pazienti: «Abbiamo in tutto poco più di una decina di casi, distribuiti in circa tre anni, in parte seguiti prima della commercializzazione del farmaco e altri invece successivamente. Mettendo insieme tutti i pazienti, la risposta si è attestata intorno al 30%, valore che è stato confermato anche da altri studi» quindi prosegue Zambello «i risultati che belantamb mafodotin ha avuto sono molto buoni perché molti altri farmaci in monoterapia non si avvicinano neanche a questi risultati. Quello che secondo me è però il dato più interessante, già evidenziato nello studio Dreamm-2 è che in questa quota del 30% dei pazienti responders c'era la possibilità che la malattia fosse tenuta sotto controllo per lungo tempo (inteso in termini di molti mesi), tanto che alcuni dei nostri pazienti sono da più di un anno in risposta di buona qualità». Occorre sottolineare che belantamb mafodotin è un farmaco impiegato in pazienti refrattari a tutte le terapie convenzionali disponibili. Infine ha sottolineato Zambello: «nel corso dell'esperienza clinica con belantamb mafodotin abbiamo imparato anche a gestire molto meglio le complicanze corneali - sulle quali inizialmente gli ematologi non erano esperti - grazie anche alla collaborazione con gli oculisti».
